바이엘, 폼페병 유전자 치료제 개발 지속...초기 임상 결과 및 투자 시사점

바이엘 AG (BAYRY)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요

PROGRESS-GT LOPD 시험은 아스크바이오가 주관하고 바이엘이 협력사로 참여하는 초기 단계 임상연구로, 후발성 폼페병 성인 환자를 대상으로 AB-1009라는 새로운 유전자 치료제를 시험한다. 공식 명칭은 AB-1009의 1회 정맥 주입에 대한 안전성, 내약성 및 초기 유효성을 평가하는 단일군, 공개 라벨, 용량 증량 연구로 설명된다. 이 프로그램은 치료 부담이 큰 희귀 만성 근육 질환을 표적으로 하기 때문에 중요하며, 성공할 경우 장기 성장을 견인할 수 있는 유전자 의약품 분야로의 바이엘의 광범위한 진출과 부합한다.

중재/치료

시험 중인 치료제는 AB-1009로, 1회 정맥 주입으로 투여되는 유전자 치료제다. 이는 후발성 폼페병 환자에게 부족한 효소를 체내에서 생성할 수 있도록 정상 GAA 유전자 사본을 전달하도록 설계됐다. 목표는 지속적인 효소 대체 요법의 필요성을 줄이고 1회 치료로 근육 기능과 삶의 질을 개선하는 것이다.

연구 설계

이는 대조군이 없는 중재적 1/2상 연구다. 등록된 모든 환자는 AB-1009를 투여받지만, 안전성 확인 후 낮은 용량에서 시작해 순차적으로 더 높은 용량으로 이동하는 서로 다른 용량 수준을 적용받는다. 이 연구는 무작위 배정이 아니며 맹검이 아니므로, 의사와 환자 모두 투여되는 치료제와 용량을 알고 있다. 현 단계의 주요 목표는 안전성과 부작용을 이해하는 동시에 초기 효능 신호를 수집하는 것이다.

연구 일정

이 연구는 2025년 11월 말에 처음 제출됐으며, 이는 프로그램이 초기 임상 단계에 있고 아직 참가자를 모집하지 않고 있음을 나타낸다. 가장 최근 업데이트는 2025년 12월 17일에 제출됐으며, 이는 활발한 준비와 규제 당국과의 협의를 보여준다. 1차 완료 및 최종 완료 날짜는 아직 명시되지 않았으며, 이는 안전성 및 용량 결정에 따라 일정이 조정되는 경우가 많은 최초 인체 대상 유전자 치료 시험의 탐색적 특성을 반영한다.

시장 영향

바이엘 투자자들에게 이번 연구 업데이트는 아스크바이오를 통한 고위험·고수익 유전자 치료 플랫폼에 대한 지속적인 투자를 부각시킨다. 시험이 1/2상에 불과하고 상용화까지 수년이 걸리지만, 성공적인 경로는 바이엘의 희귀질환 사업 영역을 확대하고 장기 성장 서사를 뒷받침할 수 있다. 단기적으로는 초기 단계 유전자 치료 데이터가 불확실하고 시간이 걸리기 때문에 주가에 미치는 영향은 제한적일 것으로 보인다. 그러나 가시적인 진전은 만성 효소 대체 요법이나 보다 전통적인 접근법에 의존하는 폼페병 경쟁사들과 비교해 바이엘의 혁신 파이프라인에 대한 심리를 강화할 수 있다. 이번 업데이트는 또한 파트너십과 플랫폼 깊이가 시장에서 전략적 가치 동인으로 간주되는 경쟁적인 유전자 치료 분야에서 바이엘의 입지를 강화한다.

이 연구는 현재 준비 단계에 있으며 최근 업데이트됐고, 추가 세부 사항은 ClinicalTrials.gov 포털에서 확인할 수 있다.

BAYRY의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 바이엘 AG 의약품 파이프라인 페이지를 방문하라.