라리마의 소아 프리드라이히 운동실조증 임상시험 중단... 투자자들이 알아야 할 사항

라리마 테라퓨틱스(LRMR)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요
공식 명칭이 "프리드라이히 운동실조증 청소년 및 소아 환자를 대상으로 한 피하 투여 노믈라보푸스프의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 평가를 위한 1상 연구"인 이 초기 단계 임상시험은 희귀 유전성 신경 질환인 프리드라이히 운동실조증을 앓는 젊은 환자들을 대상으로 라리마 테라퓨틱스의 주력 약물을 시험하기 위해 설계되었다. 주요 목표는 안전성과 신체가 약물을 처리하는 방식을 평가하는 것으로, 이는 더 크고 긴 연구를 진행하기 전 핵심 단계이며 이 심각한 미충족 의료 수요를 겨냥한 라리마의 플랫폼에 대한 중요한 입증 지점이다.

중재 및 치료
이 연구는 피하 주사로 투여되는 약물인 노믈라보푸스프(CTI-1601로도 알려짐)를 시험했다. 이는 프리드라이히 운동실조증 환자에게 부족한 단백질인 프라탁신을 대체하기 위해 만들어진 실험실 제작 융합 단백질이다. 환자들은 노믈라보푸스프 또는 위약 주사를 받도록 배정되어, 연구자들이 활성 치료와 대조군 간의 안전성 및 초기 효능 신호를 비교할 수 있도록 했다.

연구 설계
이는 환자들이 서로 다른 그룹에 무작위로 배정된 중재적 1상 시험이었다. 한 그룹은 노믈라보푸스프를 받았고 다른 그룹은 위약을 받았으며, 7일 동안 병행 진행되었다. 이 연구는 "4중 맹검"으로, 환자, 치료팀, 연구자 및 결과를 측정하는 사람들이 누가 약물 또는 위약을 받았는지 알지 못했다. 주요 목적은 치료 중심이었지만, 이 초기 단계에서는 명확한 임상 개선 측정보다는 안전성에 중점을 두었다.

연구 일정
이 연구는 2024년 11월에 처음 제출되어 이 소아 프로그램에 대한 규제 절차의 공식 시작을 알렸다. 기록에 대한 가장 최근 업데이트는 2026년 1월 26일에 제출되어 시험에 대한 주요 정보가 검토되고 갱신되었음을 보여준다. 특히 시험 상태가 "종료됨"으로 표시되어 있어 연구가 조기 중단되었으며 계획된 1차 또는 최종 완료 날짜에 도달하지 않을 것임을 나타낸다. 종료 사유는 등록 항목에 자세히 설명되어 있지 않다.

시장 영향
이 1상 소아 연구의 종료는 단기적으로 라리마 테라퓨틱스의 주가에 부담을 줄 가능성이 높으며, 젊은 환자들을 대상으로 한 노믈라보푸스프의 향후 경로와 더 넓은 프로그램에 대한 의문을 제기한다. 투자자들은 중단이 안전성 신호, 전략적 우선순위 재조정 또는 운영상의 문제로 인한 것인지에 초점을 맞출 것이며, 각 시나리오는 매우 다른 밸류에이션 영향을 미친다. 리아타(현재 바이오젠의 일부) 등의 기업들이 프리드라이히 운동실조증 치료제를 추구해온 희귀 질환 분야에서 파이프라인 차질은 신속하게 시장 심리와 자금을 더 깨끗한 개발 경로를 가진 경쟁사로 이동시킬 수 있다. 라리마의 경우, 남은 성인 데이터, 대체 투여량 또는 새로운 적응증에 대한 경영진의 명확한 설명이 기대치를 안정화하고 시장이 이를 일시적인 차질로 볼지 아니면 회사 플랫폼에 대한 더 근본적인 도전으로 볼지를 결정하는 데 중요할 것이다. 연구 기록은 시험이 종료되었으며 최근 업데이트되었음을 확인하며, 추가 세부 사항은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.

(LRMR)의 잠재력에 대해 자세히 알아보려면 라리마 테라퓨틱스 약물 파이프라인 페이지를 방문하라.