시로스 제약, 중기 백혈병 병용요법 연구 중단... `예상 밖 실망` 결과 이유

시로스 제약(Syros Pharmaceuticals Inc., 나스닥: SYRS) 주가가 화요일 하락세를 보이고 있다. 이는 회사가 SELECT-AML-1 2상 임상시험에 대한 최신 정보를 발표한 데 따른 것이다.

시로스 제약은 급성 골수성 백혈병(AML)과 RARA 유전자 과발현이 있는 새로 진단된 치료 부적합 환자를 대상으로 한 SELECT-AML-1 2상 시험에서 타미바로텐과 베네토클락스, 아자시티딘의 3제 병용요법과 베네토클락스, 아자시티딘의 2제 병용요법을 비교 평가하는 환자 모집을 중단하기로 결정했다고 밝혔다.

애브비(AbbVie Inc, 뉴욕증권거래소: ABBV)와 로슈 홀딩스(Roche Holdings AG, OTC: RHHBY)는 베네토클락스를 벤클렉스타(Venclexta)라는 이름으로 판매하고 있다.

브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb & Co, 뉴욕증권거래소: BMY)는 아자시티딘을 비다자(Vidaza)라는 이름으로 판매하고 있다. 이번 결정은 임상시험의 사전 지정된 중간 분석 결과를 바탕으로 이루어졌다.

8월 9일, SELECT-AML-1에 등록된 51명의 환자 데이터가 검토되었다. 이 검토에는 무작위 배정된 40번째 환자가 약 3개월간의 시험약 투여를 받거나 치료를 중단한 후 처음 40명의 무작위 배정 환자를 대상으로 실시된 사전 지정된 비구속적 무용성 분석이 포함되었다.

3제 요법군(n=20)과 2제 요법군(n=20)에서 유사한 완전 관해(CR)/불완전 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRi) 비율이 관찰되었다(각각 65%, 70%).

그 결과, SELECT-AML-1 연구가 최종 80명의 무작위 배정 환자 분석에서 우월성을 입증할 가능성이 낮은 것으로 판단되었다.

타미바로텐과 베네토클락스, 아자시티딘의 병용 사용과 관련된 새로운 안전성 신호는 없었다.

현재 SELECT-AML-1에 등록된 환자들은 연구 책임자의 재량에 따라 연구를 계속할 수 있는 기회를 갖게 된다.

시로스 제약은 9월에 열리는 혈액종양학회 연례 회의에서 SELECT-AML-1의 데이터를 발표할 계획이다.

시로스 제약의 데이비드 로스(David Roth) 최고의료책임자는 "이번 예상치 못한 결과에 실망스럽다"고 말했다.

로스는 "이전 2상 임상시험에서 타미바로텐과 아자시티딘의 2제 병용요법은 RARA 과발현이 있는 새로 진단된 AML 환자에서 61%의 CR/CRi 비율을 보였다"고 덧붙였다.

시로스 제약은 RARA 유전자 과발현이 있는 새로 진단된 고위험 골수이형성증후군 환자를 대상으로 한 SELECT-MDS-1 3상 임상시험에서 타미바로텐과 아자시티딘의 병용요법 평가를 계속하고 있다.

SELECT-MDS-1 시험은 2024년 1분기에 사전 지정된 무용성 분석을 통과했다. 결정적인 CR 데이터는 2024년 4분기 중반까지 나올 것으로 예상된다.

주가 동향: 화요일 마지막 확인 시, SYRS 주가는 60.50% 하락한 1.98달러를 기록했다.