화이자, 6개월 만에 두 번째 혈우병 치료제 FDA 승인

화이자(NYSE:PFE)의 험파브지(Hympavzi, 성분명 마르스타시맙-hncq)가 금요일 미 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 이 약물은 성인 및 소아 혈우병 A형(선천성 8인자 결핍증) 또는 B형(선천성 9인자 결핍증) 환자의 출혈 예방 및 빈도 감소를 위한 정기 예방요법으로 사용된다.

험파브지는 미국에서 혈우병 A형 또는 B형 치료제로 승인된 최초이자 유일한 항조직인자경로억제제(anti-TFPI)다. 또한 미국에서 최초로 미리 채워진 자동 주사 펜을 통해 투여되는 혈우병 치료제이기도 하다.

험파브지는 주 1회 투여 일정으로 피하 주사 치료 옵션을 제공하며, 각 투여 시 최소한의 준비만 필요하다.

혈우병은 응고 인자 결핍(혈우병 A형은 8인자, B형은 9인자)으로 인한 희귀 유전성 혈액 질환군으로, 전 세계적으로 80만 명 이상이 영향을 받고 있다.

3상 BASIS 임상시험(NCT03938792) 결과가 험파브지의 FDA 승인을 뒷받침했다. 이 연구에서 험파브지는 12개월간의 적극적 치료 기간 후 억제인자가 없는 혈우병 A형 또는 B형 환자에서 정기 예방요법(RP)과 비교해 35%, 필요 시 치료(OD)와 비교해 92%의 연간 출혈률(ABR) 감소를 보였다.