웨이브 라이프 사이언스, RNA 편집 혁신 성과 공개... 세계 최초 인체 임상 입증

웨이브 라이프 사이언스(Wave Life Sciences Ltd., 나스닥: WVE)의 주가가 수요일 상승세를 보이고 있다. 이는 회사가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료제 WVE-006의 1b/2a상 임상시험인 'RestorAATion-2' 연구에서 작용 기전 입증 데이터를 공개한 데 따른 것이다. AATD는 폐를 보호하는 단백질(AAT)의 수치가 낮아지는 유전성 질환이다.

이 질환은 폐와 간 손상을 유발할 수 있다.

WVE-006은 AATD 관련 폐 질환, 간 질환 또는 두 가지 모두를 치료하기 위해 설계되었다.

회사는 오늘 공개된 작용 기전 입증 데이터가 인체에서 RNA 편집을 임상적으로 입증한 세계 최초의 사례라고 밝혔다.

이 데이터는 RestorAATion-2 연구의 첫 번째 단일 용량 코호트(200mg)에서 얻은 것으로, 57일차에 도달한 최초의 두 'ZZ' AATD(Pi*ZZ AATD) 환자의 결과를 포함하고 있다.

Pi*ZZ AATD 환자들은 자연적으로 정상형 알파-1 항트립신(M-AAT) 단백질을 생성하지 않는다. 따라서 M-AAT 단백질의 존재는 변이형 Z-AAT mRNA의 성공적인 편집을 확인하는 것이다.

또한, M-AAT를 50% 회복하는 것은 AATD 폐 및 간 질환의 위험이 낮은 이형접합 'MZ' 유전형과 일치한다.

혈장 내 순환하는 정상형 M-AAT 단백질은 15일차에 평균 6.9마이크로몰에 도달했으며, 이는 전체 AAT의 60% 이상을 차지한다.

기준치 대비 호중구 엘라스타아제 억제 증가는 기능성 M-AAT의 생성과 일치했다.

WVE-006은 현재까지 내약성이 좋고 유리한 안전성 프로파일을 보이고 있다. RestorAATion-2 및 진행 중인 건강한 자원자 대상 RestorAATion-1 시험에서 보고된 모든 부작용은 경증에서 중등도 수준이며, 중대한 부작용은 보고되지 않았다.

RestorAATion-2 시험은 계속 진행 중이며, 웨이브는 2025년에 다중 용량 데이터를 공유할 예정이다.

GSK plc(NYSE: GSK)는 WVE-006에 대한 전 세계 독점 라이선스를 보유하고 있다.

웨이브가 RestorAATion-2 연구를 완료한 후 개발 및 상업화 책임이 GSK로 이전될 예정이다.

웨이브는 최대 5억 2,500만 달러의 마일스톤과 판매 기반 로열티를 받을 자격이 있다.