로켓 파마슈티컬스, 유전자 치료제 진전에 월가 `긍정적`

로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc., 나스닥: RCKT)가 월요일 다논병 남성 환자를 대상으로 한 RP-A501의 1상 임상시험에서 장기 안전성 및 유효성 결과를 발표했다.
다논병은 희귀 X연관 우성 유전 질환으로, 심근병증(심장 근육 경직), 골격근 근육병증(근력 약화), 지적 장애의 임상 3대 증상을 나타낸다.
이 질환은 리소좀 관련 막 단백질-2(LAMP-2) 효소 생성 지침을 포함하는 LAMP2 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. 발표된 데이터에 따르면 RP-A501은 전반적으로 내약성이 우수했다.
평가 가능한 모든 다논병 환자에서 치료 12개월 후 LAMP2 단백질 발현이 나타났으며(최대 60개월까지 지속), 좌심실(LV) 질량 지수가 12개월 시점에 10% 이상 감소했다(최대 54개월까지 지속).
이 데이터는 미국심장협회(AHA) 과학 세션 2024에서 발표됐다.
소아 환자는 최대 24개월, 성인/청소년 환자는 최대 60개월 추적 관찰에서 임상적으.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................