브릿지바이오, 희귀 심장질환 치료제 FDA 승인...화이자와 경쟁 본격화

미 식품의약국(FDA)은 지난 금요일 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma, 나스닥: BBIO)의 경구용 트랜스티레틴(TTR) 안정제 '아트루비(Attruby, 성분명 아코라미디스)'를 승인했다. 이 약물은 성인 ATTR-CM 환자의 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원을 감소시키는 데 사용된다.

이번 FDA 승인은 3상 임상시험 'ATTRibute-CM' 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 연구에서 아트루비는 사망과 심혈관 관련 입원을 크게 줄이고 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다.

아트루비는 TTR을 90% 이상 안정화시키는 첫 번째이자 유일한 승인 제품이다. 이 약물은 ATTR-CM의 근본 원인인 TTR 4량체의 불안정화를 표적으로 하는 TTR 유전자의 자연발생적 '구조 변이'(T119M)를 모방하도록 설계됐다.

TTR을 거의 완전히 안정화함으로써, 아트루비는 티록신과 비타민 A의 운반 단백질로서 TTR의 고유 기능을 보존하고 심혈관 결과에 대한 이점을 보여주는 것으로 입증됐다.

ATTRibute-CM 3상 연구에는 야생형 또는 변이형 TTR과 관련된 증상이 있는 ATTR-CM 환자 632명이 등록됐다.

브릿지바이오는 유럽의약품청(EMA)에 판매 승인 신청서를 제출했으며, 2025년 결정이 예상된다. 회사는 바이어(Bayer AG, OTC: BAYRY)에 유럽 내 ATTR-CM 치료제 아코라미디스의 독점 판매권을 부여했다.

브릿지바이오는 임상시험에 참여한 환자들에게 아트루비를 무료로 제공할 예정이다.

윌리엄블레어는 "ATTR-CM 시장에서 화이자의 타파미디스와 함께 주요 시장 점유율을 확보하기 위해서는 전체 사망률 감소가 표시 사항에 포함되어야 한다고 본다"고 밝혔다.

아트루비 라벨에 전체 사망률에 대한 데이터가 포함되지 않았기 때문에, 윌리엄블레어 애널리스트는 화이자가 마케팅 초점을 사망률 이점 주장으로 옮길 수 있다고 지적했다.

월요일 장 전 거래에서 BBIO 주가는 24.3% 상승한 29.10달러를 기록했다.