빔 테라퓨틱스, 겸상적혈구병 후보약물 새 안전성·유효성 데이터 공개... 주가 상승

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics Inc.)가 토요일 겸상적혈구병(SCD) 환자 대상 BEAM-101의 BEACON 1/2상 임상시험에서 새로운 안전성 및 유효성 데이터를 공개했다. 이번 데이터는 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표됐다.

회사가 이전에 발표한 데이터와 일관되게, BEAM-101로 치료받은 7명의 환자에서 태아 헤모글로빈(HbF) 수치가 강력하고 지속적으로 증가했으며 겸상 헤모글로빈(HbS) 수치는 감소했다. 또한 호중구와 혈소판 생착이 빠르게 이뤄졌고 용혈 지표가 정상화되거나 개선됐다.

생착 이후 혈관폐색발작(VOC)은 보고되지 않았다.

주요 내용은 다음과 같다:

• 보호 기능을 하는 태아 헤모글로빈(HbF)의 빠르고 지속적인 증가: 모든 환자에서 내인성 HbF 수치가 60%를 초과했고 겸상 헤모글로빈(HbS) 수치는 40% 이하로 감소했으며 이는 지속적이었다. 수혈된 혈액이 제거된 후 HbF의 범세포성 분포가 관찰됐다.
• 총 헤모글로빈(Hb) 수치의 강력하고 지속적인 증가: 수혈된 혈액이 제거된 후 환자들의 총 헤모글로빈 수치가 빠르게 증가했으며 빈혈이 해소됐다.
• 용혈 지표의 정상화: 간접 빌리루빈, 합토글로빈, 젖산 탈수소효소, 망상적혈구 등 주요 용혈 지표가 BEAM-101 치료 후 모든 환자에서 정상화되거나 개선됐다.
• 부설판 및 자가 조혈모세포 이식과 일치하는 안전성 프로필

지난 11월, 회사는 한 환자가 BEAM-101 주입 4개월 후 부설판 전처치와 관련된 것으로 보이는 호흡부전으로 사망했다고 밝혔다. 그러나 연구자는 이 사망이 BEAM-101과 관련이 없다고 판단했다.

일요일, 빔 테라퓨틱스는 엔지니어링 줄기세포 항체 회피(ESCAPE) 전처치 플랫폼에 대한 새로운 데이터를 미국혈액학회 연례 학술대회에서 발표했다.

ESCAPE는 두 가지 연구용 약물인 BEAM-103과 BEAM-104로 구성된다. 회사는 BEAM-103과 BEAM-104를 겸상적혈구병과 베타 지중해빈혈 치료제로 개발할 계획이다.

전임상 연구에서 항체로 전처치된 동물에 BEAM-104로 편집된 세포를 투여한 결과 장기 생착이 이루어졌다.

BEAM-103 단일클론항체 투여 시 야생형 적혈구계 세포가 편집된 세포로 빠르고 거의 완전하게 대체되어 치료적으로 의미 있는 수준의 HbF가 조기에 유도됐다.

BEAM-103 투여는 내약성이 좋았으며, 수혈이나 항생제, 추가적인 보조 요법이 필요하지 않았다.

윌리엄 블레어는 "환자 사망은 불행한 일이지만, 이는 덜 독성 있는 전처치 옵션의 필요성을 강조하는 사건이며, 빔이 이 분야를 선도하고 있다고 본다"고 평가했다.

주가 동향

월요일 마지막 확인 시점에 BEAM 주가는 0.52% 상승한 26.89달러를 기록했다.