사렙타 치료제, 유전자 치료제 투여 후 환자 사망에 주가 급락

사렙타 치료제(Sarepta Therapeutics, Inc.)(나스닥:SRPT)가 뒤셴형 근이영양증 환자 대상 유일 승인 유전자 치료제인 엘레비디스(Elevidys)에 대한 업데이트를 공개한 후 주가가 하락세를 보이고 있다.
회사는 엘레비디스 치료를 받은 환자가 급성 간부전으로 사망했다고 보고했다.
급성 간 손상은 엘레비디스와 다른 AAV 매개 유전자 치료제의 알려진 부작용으로, 처방 정보에도 명시되어 있다.
회사는 이번 사례가 새로운 안전성 신호는 아니며 엘레비디스의 위험 대비 이점은 여전히 긍정적이라고 밝혔다. 다만 사망에 이르게 한 급성 간부전은 임상시험이나 처방 치료를 통해 800명 이상의 환자를 치료한 엘레비디스에서 이전에 보고되지 않은 수준의 심각한 간 손상이라고 설명했다.
또한 검사 결과 해당 환자는 최근 거대세포바이러스(CMV) 감염이 있었던 것으로 나타났으며, 담당 의사는 이를 잠재적 기여 요인으로 지목했다. CMV는 CMV 간염으로 알려진 간 감염 및 손상을 일으킬 수 ..............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................