사렙타·로슈, 환자 사망으로 유럽서 엘레비디스 유전자치료제 임상시험 중단

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, Inc.)(NASDAQ:SRPT)가 3월 뒤셴형 근이영양증 환자 대상 유일 승인 유전자치료제인 엘레비디스(delandistrogene moxeparvovec-rokl)에 대한 최신 소식을 공개했다.

회사는 엘레비디스 치료를 받은 환자가 급성 간부전으로 사망했다고 보고했다.

급성 간 손상은 엘레비디스와 다른 AAV 매개 유전자치료제의 알려진 잠재적 부작용으로, 처방 정보에도 명시되어 있다.

수요일, 사렙타와 로슈(Roche Holdings AG)(OTC:RHHBY)는 여러 임상시험을 일시적으로 중단했다.

미국 외 지역에서 이 치료제의 라이선스를 보유한 로슈는 이번 중단이 유럽의약품청(EMA)의 요청에 따른 것이라고 밝혔다.

양사는 사망 원인 분석이 완료될 때까지 EU에서 진행 중인 104, 302, 303 임상시험에 대해 치료적 임상 보류 조치를 내렸다.

로슈는 또한 영국에서 진행 중인 ENVOL 연구의 참가자 등록과 투약도 중단했다.

이미 등록된 참가자들에 대한 안전성 모니터링과 데이터 수집은 계속 진행된다.

2024년 6월, EMA는 3-7세 보행 가능한 뒤셴형 근이영양증 환자를 위한 유전자치료제 엘레비디스의 판매 허가 신청을 검토하기 시작했다.

HC 웨인라이트는 수요일 사렙타에 대한 투자의견을 매도에서 중립으로 상향 조정하며, 현재 주가가 적정 범위 내에서 거래되고 있다고 평가했다.

미첼 S. 카푸어 애널리스트는 최근 급성 간 손상으로 인한 환자 사망 사례 이후, 2025년 하반기 엘레비디스 매출이 부진할 것으로 전망했다.

카푸어는 의사와 환자들의 안전성 우려가 커지면서 엘레비디스 매출이 예상보다 빠른 2025년 2분기부터 감소할 수 있다고 보았다. 치료제의 제한적인 효과는 이러한 우려를 더욱 가중시킨다.

애널리스트는 주당 75달러의 목표가를 유지했다.

니드햄은 사렙타 테라퓨틱스에 대해 매수의견을 유지하면서 목표가를 202달러에서 183달러로 하향 조정했다.