머크 신장암 치료제, FDA 희귀 신경내분비종양 치료 승인

미국 식품의약국(FDA)이 수요일 머크(Merck & Co. Inc.)(NYSE:MRK)의 웰리렉(Welireg, 벨주티판)을 12세 이상 소아 및 성인의 국소 진행성, 절제 불가능 또는 전이성 갈색세포종 및 부신경절종(PPGL) 치료제로 승인했다.
이는 신체 다른 부위로 전이될 수 있는 희귀 신경내분비종양인 PPGL에 대한 최초의 FDA 승인 경구용 치료제다.
웰리렉은 이미 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 진행성 신세포암(RCC) 성인 환자 치료제로 승인을 받은 바 있다.
효능은 공개, 다중 코호트 임상시험인 LITESPARK-015에서 평가됐다.
주요 효능 평가 지표는 객관적 반응률(ORR)이었다. 추가 효능 평가 지표로는 반응 지속 기간(DOR)과 최소 6개월 동안 항고혈압 약물을 50% 이상 감량한 환자 수가 포함됐다.
객관적 반응률은 26%를 기록반응 지속 기간 중앙값은 20.4개월기저 항고혈압 약물을 복용 중이던 60명의 환자 중 19명(32%)이 최소 6개월 동안 항고혈압 ................................................................................................................................................................................................................................................................