머크 신장암 치료제, FDA 희귀 신경내분비종양 치료 승인

미국 식품의약국(FDA)이 수요일 머크(Merck & Co. Inc.)(NYSE:MRK)의 웰리렉(Welireg, 벨주티판)을 12세 이상 소아 및 성인의 국소 진행성, 절제 불가능 또는 전이성 갈색세포종 및 부신경절종(PPGL) 치료제로 승인했다.

이는 신체 다른 부위로 전이될 수 있는 희귀 신경내분비종양인 PPGL에 대한 최초의 FDA 승인 경구용 치료제다.

웰리렉은 이미 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 진행성 신세포암(RCC) 성인 환자 치료제로 승인을 받은 바 있다.

효능은 공개, 다중 코호트 임상시험인 LITESPARK-015에서 평가됐다.

주요 효능 평가 지표는 객관적 반응률(ORR)이었다. 추가 효능 평가 지표로는 반응 지속 기간(DOR)과 최소 6개월 동안 항고혈압 약물을 50% 이상 감량한 환자 수가 포함됐다.

• 객관적 반응률은 26%를 기록
• 반응 지속 기간 중앙값은 20.4개월
• 기저 항고혈압 약물을 복용 중이던 60명의 환자 중 19명(32%)이 최소 6개월 동안 항고혈압 약물을 50% 이상 감량

성인 권장 용량은 1일 1회 120mg 경구 투여다.

12세 이상 소아 환자의 권장 용량은 체중에 따라 결정된다. 체중 40kg 이상 소아 환자는 1일 1회 120mg을 경구 투여한다.

체중 40kg 미만 소아 환자는 1일 1회 80mg을 경구 투여한다.

웰리렉은 2025년 1분기에 전년 대비 62% 증가한 1억3700만 달러의 매출을 기록했다.