로켓파마 유전자치료제 임상서 환자 사망...FDA 임상중단 조치

로켓파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals Inc, NASDAQ:RCKT)가 화요일 다논병 치료용 유전자치료제 RP-A501의 임상 현황을 발표했다. 다논병은 심근병증(심장 근육 경직), 골격근 근육병증(근력 약화), 지적 장애의 3대 증상을 나타내는 희귀 X연관 우성 유전질환이다.

2상 임상시험 참여 환자 1명이 예상치 못한 중대한 이상반응(SAE)을 보였으며, 급성 전신 감염으로 사망했다.

이상반응은 모세혈관 누출 증후군과 관련된 임상 합병증을 포함했다. 모세혈관 누출 증후군은 미세 혈관(모세혈관)에서 체액과 단백질이 주변 조직으로 누출되는 증상이다.

로켓파마는 현재 포괄적인 근본 원인 분석을 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA) 및 주요 이해관계자들과 적극적인 논의를 이어가고 있다. 현재는 일부 환자들에게서 관찰된 보체 활성화를 완화하기 위해 전처치 요법에 새로 도입된 면역억제제에 초점을 맞추고 있다.

이 새로운 약제는 AAV9-다논병 프로그램에만 특정된 것이었다.

초기 이상반응 발생 후 로켓파마는 자발적으로 추가 투여를 중단했으며, FDA는 추가 평가를 위해 임상시험을 보류했다.

임상 보류가 지속되는 동안 회사는 2상 임상시험 완료 예상 시점에 대한 지침을 제공할 수 없다.

2025년 3월 31일 기준 로켓파마의 현금, 현금성자산, 투자자산은 3억1820만 달러다. 회사는 전체 현금 지출을 줄이면서 나머지 파이프라인의 가치를 최적화하는 방안을 평가하며 AAV 플랫폼에 대한 투자를 우선시하고 있다.

로켓파마는 혈액학 포트폴리오 치료제 승인 후 획득할 수 있는 우선심사권 매각 수익을 제외하고, 현재 보유 자원으로 2027년까지 운영이 가능할 것으로 예상한다.

2024년 11월 로켓파마는 다논병 남성 환자를 대상으로 한 RP-A501의 1상 임상시험에서 장기 안전성 및 유효성 결과를 발표했다.

다논병은 리소좀 관련 막단백질-2(LAMP-2) 효소 생성에 필요한 LAMP2 유전자의 돌연변이로 발생한다. 임상 데이터에 따르면 RP-A501은 전반적으로 내약성이 양호했다.

평가 가능한 모든 다논병 환자들은 치료 12개월 후 LAMP2 단백질 발현(최대 60개월까지 지속)과 좌심실(LV) 질량 지수가 12개월에 10% 이상 감소(최대 54개월까지 지속)를 보였다.

주가 동향: 화요일 장전거래에서 RCKT 주가는 64.3% 하락한 2.24달러를 기록했다.