인텔리아 테라퓨틱스 희귀 심장질환 치료제, 3상서 간수치 급등에도 임상 지속

인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ: NTLA)는 수요일 3상 MAGNITUDE 연구에서 최근 한 명의 무증상 환자가 실험실 검사 결과 4등급(중증) 간 트랜스아미나제(간효소) 수치 상승을 보였다고 밝혔다.

이번 임상은 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증 치료제인 넥시구란 지클루메란(nex-z, NTLA-2001)을 평가하는 시험이다.

이러한 수치 상승은 입원이나 의학적 개입 없이 호전되는 양상을 보이며, ALT는 3등급, AST는 2등급으로 낮아졌다.

회사는 총 765명 모집 예정인 MAGNITUDE 연구에서 현재까지 약 365명의 환자를 등록했다.

회사는 2027년 초까지 환자 모집을 완료할 것으로 예상하고 있다. MAGNITUDE 연구에서 200명 이상의 환자가 이미 nex-z를 투여받았다.

SEC 제출 자료에 따르면, 부작용은 ATTR 아밀로이드증에 대한 Nex-z의 1상 연구에서 보고된 것과 유사했으며, 주입 관련 반응과 무증상 간 트랜스아미나제 상승이 포함되었다.

윌리엄 블레어는 "현재까지 nex-z로 인한 두 건의 4등급 간기능 검사 이상이 무증상이었고, 입원을 피했으며, 약물 투여 없이도 해결될 것으로 보여 위험/이익 비율에 대해 긍정적인 견해를 유지한다"고 밝혔다.

규제 당국 제출 자료에 따르면, 유전성 혈관부종 치료제 NTLA-2002의 글로벌 3상 HAELO 연구 환자 모집이 계획대로 진행되고 있다.

회사는 2025년 3분기까지 환자 모집을 완료하고 2026년 하반기에 생물학적제제 허가신청(BLA)을 제출하여 2027년 미국 상업 출시를 목표로 하고 있다.

ATTRv-PN 치료제 nex-z의 글로벌 3상 MAGNITUDE-2 연구 환자 모집도 순조롭게 진행되고 있다. 이 연구는 임상 결과를 측정하고 단일 투여 Nex-z가 혈청 TTR을 감소시키는 효과를 평가하도록 설계되었다.

인텔리아는 2029년 미국 상업 출시를 위한 잠재적 BLA 제출을 지원하기 위해 2028년까지 MAGNITUDE-2를 완료할 것으로 예상하고 있다.

HC 웨인라이트는 인텔리아 테라퓨틱스에 대해 매수 의견을 재확인하고 30달러의 목표가를 유지했다.

주가 동향: 목요일 장전 거래에서 NTLA 주식은 22.6% 하락한 7.48달러를 기록했다.