리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상 진행...시장 판도 바뀌나

리제네론 파마슈티컬스와 인텔리아 테라퓨틱스가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

두 회사는 'REGV131-LNP1265, 혈우병B 환자 대상 CRISPR/Cas9 기반 응고인자 IX 유전자 삽입 치료법에 대한 2단계 공개 연구'를 수행하고 있다. 이 연구는 정기적인 대체요법 없이도 체내에서 응고인자 IX를 생산할 수 있도록 하는 유전자 삽입 치료법의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이러한 접근법은 이 유전질환을 가진 환자들의 삶의 질을 크게 개선할 수 있을 것으로 기대된다.

시험 중인 치료법은 CRISPR/Cas9 기반 유전자 치료제인 REGV131-LNP1265다. 이 치료법은 환자의 DNA에 유전자를 삽입하여 필요한 응고인자의 장기 생산을 가능하게 하며, 이는 지속적인 응고인자 대체 치료의 필요성을 줄이거나 없앨 수 있다.

이 연구는 비무작위, 순차적 중재 모델을 사용하며 눈가림 없이 치료를 주요 목적으로 한다. 연구는 2단계 적응형 설계로 구성되어 있다. 1단계는 성인을 대상으로 한 용량 증량 및 확인이며, 2단계는 청소년과 아동으로 확대되어 체중에 따른 용량 조절이 이루어진다.

이 연구의 주요 일정으로는 2024년 9월 11일 실제 시작일이 포함되며, 가장 최근 업데이트는 2025년 7월 14일에 제출되었다. 이러한 일정은 연구의 진행 상황과 잠재적인 향후 이정표를 추적하는 데 중요하다.

이번 연구의 시장 영향은 리제네론과 인텔리아에 상당한 의미가 있다. 성공적인 결과가 나온다면 유전자 치료 시장에서 두 회사의 입지가 강화될 수 있으며, 이는 투자자 신뢰도와 주가 실적 향상으로 이어질 수 있다. 또한 이 연구는 혈우병 치료 분야의 다른 기업들과의 경쟁에서도 우위를 점할 수 있는 기회가 될 것으로 보인다.

현재 연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.