FDA, 카프리코 듀센근이영양증 세포치료제 자문위 생략

카프리코 테라퓨틱스(나스닥: CAPR)가 듀센근이영양증(DMD) 관련 심근병증 치료를 위한 주력 세포치료제 데라미오셀의 생물의약품허가신청(BLA)과 관련한 규제 진행 상황을 화요일 공개했다.

DMD는 골격근, 호흡근, 심장근에 영향을 미치는 진행성 근육 퇴행성 질환으로, X염색체 연관 유전질환이다.

이는 근육세포의 핵심 구조 단백질인 디스트로핀이 제대로 기능하지 않아 발생하며, 미국에서 약 15,000명이 이 질환을 앓고 있으며 주로 남아에게 발병한다.

FDA의 지속적인 검토 과정에서 현재 자문위원회 회의가 필요하지 않다는 통보를 받았다.

BLA는 우선심사 대상으로 처방약사용자수수료법(PDUFA) 기한은 2025년 8월 31일로 유지된다.

일부 언론 보도에 따르면, FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 비나이 프라사드 센터장이 듀센근이영양증 세포치료제에 대한 자문위원회 회의를 취소했다.

FDA는 카프리코에 2025년 7월 30일 자문위원회 회의 개최 의향을 통보했으나, 이 날짜는 FDA의 최종 확인이 필요한 상태다. 중간 검토 시점에서 중대한 문제나 결함은 발견되지 않았다.

카프리코의 린다 마르반 CEO는 성공적인 사전허가 실사와 순조로운 중간 검토를 포함해 계획된 모든 주요 규제 단계를 달성했다고 밝혔다. 우선심사가 계속되는 만큼 PDUFA 기한을 앞두고 회사가 강력한 입지를 확보했다고 평가했다.

카프리코는 최근 2025년 부모 프로젝트 근이영양증(PPMD) 컨퍼런스에서 HOPE-2 공개연장(OLE) 연구의 4년 데이터를 발표했다. 이는 심장 및 골격근 기능을 모두 포함하는 DMD 치료에서 가장 장기간의 데이터셋 중 하나를 대표한다.

주가 동향: CAPR 주식은 화요일 마지막 거래에서 20% 상승한 9.22달러를 기록했다.