화이자 혈우병 치료제 `힘파브지` 3상 임상서 긍정적 결과

화이자(PFE)가 혈우병 A형 또는 B형 환자를 대상으로 한 힘파브지(마스타시맙) 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했다. 이번 연구는 일주일에 한 번 피하 주사로 투여하는 힘파브지가 기존 필요시 투여 방식 대비 출혈 관련 지표에서 우수성을 입증하며 주요 평가변수와 2차 평가변수를 모두 달성했다.

전 세계적으로 80만 명 이상의 혈우병 A형 또는 B형 환자 중 A형의 약 20%, B형의 약 3%는 제8인자와 제9인자에 대한 항체가 생겨 기존 응고인자 대체 요법을 지속할 수 없는 상태다. 이러한 환자들은 기존 치료법으로는 더 이상 출혈을 예방하거나 멈출 수 없다.

힘파브지는 12개월간의 연간출혈률(ABR)을 93% 감소시키며 기존 필요시 투여 방식 대비 우수한 효과를 보였다. 안전성 측면에서도 BASIS 연구의 비항체 환자군 및 1/2상 결과와 일관되게 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 사망이나 혈전색전증 사례는 보고되지 않았다.

추가 데이터는 향후 의학 학회에서 발표될 예정이다. 화이자는 항체 보유 혈우병 환자 치료제로서 힘파브지의 허가를 위해 규제 당국과 이번 데이터를 논의할 계획이다.