화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상3상 진행...시장 판도 바뀌나

화이자(PFE)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

화이자는 현재 'PF-06939926의 듀센형 근이영양증 치료에 대한 안전성과 유효성을 평가하기 위한 제3상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구'를 수행하고 있다. 이 연구는 듀센형 근이영양증(DMD) 환자 소년들을 대상으로 유전자 치료제 PF-06939926의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이는 근육 기능에 영향을 미치는 심각한 유전 질환에 대한 잠재적 치료법을 탐구한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

시험 중인 치료법은 정맥 주입을 통해 투여되는 유전자 치료제 PF-06939926이다. 이 치료제는 디스트로핀 발현을 증가시켜 DMD 환자의 근육 기능을 개선하는 것을 목적으로 한다.

이 연구는 무작위, 이중맹검, 위약대조 시험으로 설계되었으며 병행 중재 모델을 사용한다. 참가자들은 무작위로 유전자 치료제 또는 위약을 투여받으며, 참가자, 의료 제공자, 연구자, 결과 평가자 모두에게 맹검이 적용된다. 연구의 주요 목적은 치료에 초점을 맞추고 있다.

연구는 2020년 11월 5일에 시작되었으며, 1차 완료는 2025년 5월, 전체 연구 완료는 2025년 7월로 예상된다. 최신 업데이트는 2025년 7월에 제출되었으며, 현재 데이터 수집과 분석이 진행 중이다.

이 연구가 성공적인 결과를 보고할 경우 화이자의 시장 지위에 상당한 영향을 미칠 수 있으며, 투자자들의 신뢰도 상승으로 이어질 수 있다. DMD 유전자 치료제를 연구하는 다른 기업들의 경쟁 상황도 시장 역학에 영향을 미칠 수 있다.

연구는 현재 진행 중이며, 임상시험 포털에서 추가 세부 정보를 확인할 수 있다.