아스트라제네카, 중국서 NF1 치료제 셀루메티닙 임상연구 진행

아스트라제네카가 신규 임상연구 진행 상황을 발표했다.

아스트라제네카는 'MEK 1/2 억제제(MEKi) 코셀루고(셀루메티닙)의 수술 불가능한 신경섬유종증 1형(NF1) 연관 신경총 신경섬유종(PN) 소아 환자 대상 유효성·안전성 관찰 연구'를 실시하고 있다. 이번 연구는 희귀 유전질환인 NF1-PN을 앓고 있는 중국 소아 환자들을 대상으로 셀루메티닙의 실제 임상 효과와 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이는 해당 환자군에서의 치료 효과에 대한 데이터 격차를 해소하는 중요한 연구다.

시험 중인 약물인 셀루메티닙은 MEK 1, 2를 선택적으로 억제하는 경구용 치료제다. 기존 수술 및 전통적 치료법의 효과가 제한적인 NF1 소아 환자의 증상이 있는 수술 불가능한 신경총 신경섬유종 치료를 목표로 한다.

이번 연구는 중국 내 12개 센터에서 약 80-100명의 소아 환자를 대상으로 하는 전향적, 다기관 관찰 연구로 설계됐다. 무작위 배정이나 가림 없이 실제 임상 데이터 수집에 초점을 맞춘 단일군 관찰 모델로 진행된다.

연구는 2023년 12월 20일에 시작됐으며 등록 기간은 16개월이다. 환자들은 셀루메티닙 첫 투여 후 24개월 동안 관찰된다. 2025년 7월 23일 최신 업데이트가 제출됐으며, 이는 연구가 현재 진행 중임을 보여준다.

이번 연구의 시장 영향은 아스트라제네카에 상당할 것으로 예상된다. 긍정적인 결과가 도출될 경우 투자자 신뢰도가 높아지고 주가 상승으로 이어질 수 있다. 또한 희귀 유전질환에서 표적 치료제의 효과를 입증함으로써 경쟁사들에게도 선례가 될 수 있어 업계 전반에 영향을 미칠 것으로 전망된다.

연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 클리니컬트라이얼스 포털에서 확인할 수 있다.