화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상...시장 판도 바뀌나

화이자가 듀센형 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 유전자치료제 'PF-06939926'의 안전성과 내약성을 평가하는 1B상 임상시험을 진행하고 있다. 이번 연구는 DMD 환자에게서 결핍된 핵심 단백질인 디스트로핀의 발현과 분포를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 치료법은 재조합 아데노관련 바이러스를 이용해 절단된 인간 디스트로핀 유전자를 전달하는 단회 정맥주입 방식의 유전자 치료다. 임상시험은 중재적, 공개, 비무작위 방식으로 순차적 중재 모델을 채택했다. 2018년 1월 23일에 시작된 이 연구는 2023년 3월 27일 1차 결과를 제출했으며, 최종 완료는 2025년 7월 28일로 예상된다. 임상이 성공적으로 마무리될 경우 화이자의 유전자치료제 시장 입지가 강화되고 업계 전반에 영향을 미칠 것으로 전망된다.

이번 임상시험은 화이자의 주가 실적과 투자자 심리에 상당한 영향을 미칠 것으로 예상된다. 투자자들은 경쟁 구도와 DMD 치료 시장에 미칠 잠재적 영향을 주시할 필요가 있다.