리제네론-인텔리아, ATTRv-PN 치료제 `NTLA-2001` 3상 임상 진행

리제네론(Regeneron Pharmaceuticals)과 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
두 회사는 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 다발성신경병증(ATTRv-PN) 환자를 대상으로 'NTLA-2001'의 효능과 안전성을 평가하는 'MAGNITUDE-2' 3상 임상시험을 진행하고 있다. 이번 연구는 단일 용량의 NTLA-2001과 위약을 비교 평가하며, 이 희귀 유전질환 치료에 있어 중요한 의미를 가질 것으로 기대된다.
시험 중인 치료제는 넥시구란 지클루메란(nexiguran ziclumeran, NTLA-2001)으로, 55mg 단일 정맥 주입 방식으로 투여된다. 이 치료법은 ATTRv-PN 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 것을 목표로 한다.
이번 임상시험은 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 약 50명의 참가자를 대상으로 진행된다. 참가자들은 NTLA-2001 또는 위약군에 무작위 배정되며....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................