화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상시험 진행 상황 공개

화이자(PFE)가 진행 중인 임상시험에 대한 최신 현황을 발표했다.

연구 개요
화이자는 '포다디스트로진 모바파르보벡을 투여받은 듀센형 근이영양증 환자들의 장기 안전성 및 효능 추적 연구'를 진행하고 있다. 이 연구는 심각한 근육 퇴행성 질환인 듀센형 근이영양증(DMD) 치료를 위한 실험적 유전자 치료제의 장기 안전성과 효과를 파악하는 것을 목표로 한다. 이번 연구는 DMD 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 획기적인 치료법 개발로 이어질 수 있어 주목된다.

치료제 정보
시험 중인 치료제는 포다디스트로진 모바파르보벡이라는 유전자 치료제다. 이 치료제는 근육 세포에 기능성 디스트로핀 유전자를 전달함으로써 듀센형 근이영양증의 근본적인 유전적 원인을 해결하도록 설계됐다.

연구 설계
이번 연구는 단일 그룹 대상의 중재 연구로 진행된다. 연구 참여자와 연구진 모두 투여되는 치료제를 알고 있는 비맹검 방식으로 수행되며, 즉각적인 치료 효과보다는 장기 안전성과 효능 모니터링에 초점을 맞추고 있다.

연구 일정
연구는 2023년 3월 13일에 시작됐으며 현재 진행 중이나 새로운 참여자 모집은 하지 않고 있다. 1차 완료 예정일은 2025년 8월 8일이며, 이는 최근 업데이트 시점과도 일치한다. 이러한 일정은 연구 결과가 시장에 영향을 미칠 시점을 예측하는 데 중요한 지표가 된다.

시장 영향
이번 연구 현황 발표는 희귀질환 혁신 치료제 개발에 대한 화이자의 의지를 보여주는 것으로, 회사의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 연구가 성공적으로 진행될 경우 투자자들의 신뢰도가 높아지고, 빠르게 성장하는 유전자 치료제 시장에서 화이자의 경쟁력이 강화될 것으로 전망된다.

현재 임상시험은 계속 진행 중이다.