리제네론, 희귀 자가면역 근육질환 임상서 긍정적 결과...치료제 경쟁 선두권 부상

리제네론 파마슈티컬스(NASDAQ:REGN)가 화요일 전신성 중증근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 한 cemidisiran 단독요법의 3상 임상시험(NIMBLE) 결과를 공개했다.

전신성 중증근무력증은 눈, 얼굴, 목, 팔, 다리, 호흡 등 자발적 근육에 약화를 초래하는 희귀 만성 자가면역 질환이다.

이번 임상시험은 1차 및 주요 2차 평가지표를 모두 달성했다.

cemidisiran은 보체인자 5(C5)의 순환 수준을 감소시키는 siRNA로, 이번 단독요법 임상에서 평균 74%의 보체 활성 억제 효과를 보였다.

cemidisiran 획기적 성과...전신성 중증근무력증 치료 판도 바꿀 수 있어

이번 임상에서는 cemidisiran과 C5 항체인 pozelimab의 병용요법도 평가했다. 약 99%의 보체 활성 억제 효과를 보인 병용요법(cemdi-poze)도 1차 및 주요 2차 평가지표를 달성했으나, cemidisiran 단독요법이 이들 평가지표에서 수치상 더 우수한 결과를 보였다.

환자들은 무작위로 12주마다 cemidisiran(600mg) 피하투여, 4주마다 cemdi-poze(cemidisiran 200mg과 pozelimab 200mg) 피하투여, 또는 4주마다 위약 투여군으로 배정됐다.

1차 평가지표는 중증근무력증 일상생활 활동(MG-ADL) 총점의 기저치 대비 24주 시점 변화를 평가했다. MG-ADL은 대화, 식사, 호흡, 시력, 이동성 등 전신성 중증근무력증이 일상생활에 미치는 영향을 측정하는 환자 보고 설문지다.

주요 2차 평가지표는 정량적 중증근무력증(QMG) 총점의 기저치 대비 변화를 평가했다. QMG는 시력, 발화/연하, 호흡, 사지 기능을 평가하는 의사 시행 평가다.

기존에 승인된 C5 억제제 치료제들의 임상시험 데이터를 보면, 12~26주 시점에서 위약 대비 MG-ADL 총점 차이가 -1.6에서 -2.1 범위를 보였다.

cemidisiran과 cemdi-poze 모두 24주 시점에서 일상생활 기능 개선을 보였으며, cemidisiran이 모든 전신성 중증근무력증 관련 결과에서 수치상 더 우수한 결과를 나타냈다.

cemdi-poze와 단독요법 비교 결과는

MG-ADL과 QMG에서 총점 감소가 클수록 질병 증상의 개선과 치료 효과가 더 좋음을 의미한다.

수막구균 감염은 어떤 환자에서도 발생하지 않았다. cemidisiran 투여군에서는 24주 동안 이상반응으로 인한 치료 중단 사례가 없었다.

NIMBLE 임상시험의 상세 결과는 향후 의학회의에서 발표될 예정이다.

cemidisiran의 미국 규제당국 신청은 FDA와의 논의를 거쳐 2026년 1분기로 계획되어 있다.

주요 지표로 본 cemidisiran의 효능 우위

아스트라제네카(NASDAQ:AZN)는 7월, 성인 전신성 중증근무력증 환자를 대상으로 한 gefurulimab의 PREVAIL 3상 임상시험 결과를 발표했다. 이 임상에는 260명의 환자가 등록됐다.

데이터는 26주 시점에서 위약 대비 MG-ADL 총점이 기저치에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보여줬다.

아르젠엑스(NASDAQ:ARGX)는 월요일 Vyvgart(IV: efgartigimod alfa-fcab)의 핵심 3상 ADAPT SERON 연구의 중간 결과를 발표했다.

연구는 1차 평가지표를 달성했으며, Vyvgart로 치료받은 AChR-Ab 혈청음성 전신성 중증근무력증 환자들이 위약 대비 MG-ADL 총점에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했다.

주가 동향: 화요일 벤징가 프로 데이터에 따르면 리제네론 파마슈티컬스 주가는 1.83% 상승한 582.83달러를 기록했다.