FDA 자문위, 제브라테라퓨틱스의 희귀유전질환 치료제 `아리모클로몰` 지지... 희귀질환 치료제 포트폴리오 강점

FDA 유전대사질환 자문위원회(GeMDAC)가 금요일 제브라테라퓨틱스(Zevra Therapeutics, Inc.)(NASDAQ:ZVRA)의 아리모클로몰(arimoclomol)을 지지하는 표결을 진행했다.

위원회는 아리모클로몰이 니만-픽병 C형(NPC) 환자 치료에 효과적이라는 데이터를 지지하는 쪽으로 11대 5로 찬성표를 던졌다. NPC는 체내에서 콜레스테롤과 기타 지방 물질(지질)을 세포 내로 운반하지 못하는 특징을 가진 희귀 진행성 유전 질환이다.

위원회의 권고는 FDA가 아리모클로몰 신약신청(NDA)에 대한 독립적인 검토를 완료하는 데 고려될 예정이다. 하지만 GeMDAC의 의견은 FDA에 구속력이 없다.

아리모클로몰 NDA의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 결정 일자는 9월 21일로 예정되어 있다.

FDA는 2021년 니만-픽병 C형 치료 옵션으로서의 아리모클로몰에 대해 보완요구서(CRL)를 발행한 바 있다.

당시 CRL은 5개 영역 NPC 임상 중증도 척도, 특히 연하 영역의 타당성과 해석을 뒷받침할 추가적인 정성적, 정량적 증거를 요구했다.

제브라테라퓨틱스는 2023년 12월 아리모클로몰에 대한 신약신청(NDA)을 FDA에 재제출했다.

윌리엄 블레어(William Blair)는 긍정적인 자문위원회 표결을 근거로 아리모클로몰의 NPC 치료제 성공 가능성을 80%에서 90%로 상향 조정했다.

애널리스트는 제브라가 희귀질환에 초점을 맞춘 판매 중인 제품과 후기 단계 개발 자산의 균형 잡힌 포트폴리오를 갖춘 완전 통합 바이오테크 기업으로 발전하고 있다고 강조했다.

애널리스트는 "2024년 올프루바(Olpruva) 출시는 매력적인 시장 기회를 나타내며, 회사는 현재 FDA 심사 중인 두 번째 자산인 아리모클로몰의 잠재적 승인에 앞서 초기 상업적 성공을 거둘 수 있을 것"이라고 덧붙였다.

FDA는 2022년 12월 요소회로장애 치료제 올프루바를 승인했다.

윌리엄 블레어는 2024년이 제브라에게 중요한 한 해가 될 것이라고 지적하며, 새 경영진이 한 제품의 출시가 진행 중이고 잠재적 승인과 두 번째 제품 출시가 연말에 있을 수 있으며, 임상 파이프라인의 업데이트가 있는 변혁의 시기를 통해 회사를 이끌고 있다고 설명했다. 윌리엄 블레어는 '아웃퍼폼' 등급을 유지했다.

주가 동향: ZVRA 주식은 월요일 장 전 거래에서 16.7% 상승한 7.35달러를 기록했다.