빔 테라퓨틱스, 겸상적혈구병 후보약물 새 안전성·유효성 데이터 공개... 주가 상승

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics Inc.)가 토요일 겸상적혈구병(SCD) 환자 대상 BEAM-101의 BEACON 1/2상 임상시험에서 새로운 안전성 및 유효성 데이터를 공개했다. 이번 데이터는 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표됐다.
회사가 이전에 발표한 데이터와 일관되게, BEAM-101로 치료받은 7명의 환자에서 태아 헤모글로빈(HbF) 수치가 강력하고 지속적으로 증가했으며 겸상 헤모글로빈(HbS) 수치는 감소했다. 또한 호중구와 혈소판 생착이 빠르게 이뤄졌고 용혈 지표가 정상화되거나 개선됐다.
생착 이후 혈관폐색발작(VOC)은 보고되지 않았다.
주요 내용은 다음과 같다:
보호 기능을 하는 태아 헤모글로빈(HbF)의 빠르고 지속적인 증가: 모든 환자에서 내인성 HbF 수치가 60%를 초과했고 겸상 헤모글로빈(HbS) 수치는 40% 이하로 감소했으며 이는 지속적이었다. 수혈된 혈액이 제거된 후 HbF의 범세포성 분포가 관찰됐다.총 헤모글로빈(Hb) 수치의 강력하고.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................