FDA, 뉴로크린의 희귀 유전성 질환 첫 표적치료제 승인... 애널리스트 "블록버스터 잠재력 있다"

지난 금요일 미국 식품의약국(FDA)은 뉴로크린 바이오사이언스(Neurocrine Biosciences, Inc.)(NASDAQ:NBIX)의 크레네시티(Crenessity, 성분명 크리네서폰트) 캡슐 및 경구용 용액을 성인 및 4세 이상 소아 환자의 전형적 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료를 위한 보조요법으로 승인했다.

CAH는 부신에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 부신이 정상보다 커지게 한다. 부신은 신장 위에 위치하며 혈당, 혈압 및 기타 신체 기능을 조절하는 호르몬을 생성한다.

크레네시티는 강력하고 선택적인 경구용 코르티코트로핀 방출 인자 타입 1 수용체 길항제로, 전형적 CAH 치료제 중 최초이자 유일하게 과도한 부신피질자극호르몬과 그에 따른 부신 안드로겐 생성을 직접 감소시켜 글루코코르티코이드 투여량을 줄일 수 있게 한다.

크레네시티는 약 1주일 후 시판될 예정이다. 처방 조제를 중앙 집중화하고 간소화하기 위해 이 약물은 전문 약국인 팬서엑스 레어(PANTHERx Rare)를 통해 제공될 예정이다.

윌리엄블레어는 CAH 시장에서 상당한 잠재력을 보고 있지만, 이것이 10억 달러 이상의 블록버스터 상업적 기회가 되기 위해서는 환자와 임상의 모두에게 생리학적 수준 이상의 글루코코르티코이드 투여가 더 이상 안드로겐 수치를 조절하고 부신 위기를 예방하는 유일한 방법이 아니라는 교육이 필요할 것이라고 지적했다.

애널리스트는 뉴로크린이 제품 출시를 준비하면서 교육 이니셔티브에 집중하고 CARES 재단과 같은 환자 옹호 단체와 협력하는 것이 현명한 전략이라고 평가했다.

크리네틱스 파마슈티컬스(Crinetics Pharmaceuticals, Inc)(NASDAQ:CRNX)와 같은 초기 단계 경쟁사들이 유망한 데이터를 보여주고 있지만, 뉴로크린이 선천성 부신 과형성증 치료제 시장에 처음 진입했다는 점에서 큰 이점을 가지고 있다고 분석했다.

투자자들은 크리네서폰트의 성공 가능성에 대해 의견이 엇갈리고 있지만, 윌리엄블레어는 장기적으로 잉그레자(Ingrezza)와 함께 블록버스터 약물이 될 수 있는 기회가 있다고 보고 있다.

애널리스트는 뉴로크린에 대해 '아웃퍼폼' 등급을 유지했다.

월요일 장 전 거래에서 NBIX 주가는 2.80% 상승한 130.25달러를 기록했다.