로켓파마 유전자 치료제, ACM 환자 대상 임상서 긍정적 효과

차단(Chardan)의 귤라 리브시츠 애널리스트는 로켓파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc., NASDAQ:RCKT)의 목표주가를 45달러에서 46달러로 상향 조정하고 매수 의견을 유지했다.

로켓파마는 목요일 PKP2 부정맥성 심근병증(ACM) 치료용 유전자 치료제 RP-A601의 초기 임상 데이터를 발표했다. 코호트 1(8e13 GC/kg) 환자 3명을 대상으로 6-12개월간 진행한 결과, 심장 PKP2 발현이 증가했으며 부정맥 부담 감소, 심장 기능 및 삶의 질 개선 또는 안정화 가능성을 보여줬다.

리브시츠 애널리스트는 환자별 변동성으로 인해 개별 분석 결과의 해석이 복잡하지만, 로켓파마가 최적의 평가변수를 찾기 위해 다양한 지표를 평가하고 있으며 장기 추적 관찰과 자연경과 연구 데이터를 통해 더 명확한 신호를 확인할 것으로 기대한다고 밝혔다.

추가적인 용량 증가 계획이 없는 가운데, 로켓파마는 8e13 용량에서 중요 임상시험 설계(자연경과 데이터 활용 가능성)를 규제 당국과 논의할 예정이며, 신속 승인도 가능할 것으로 애널리스트는 전망했다.

리브시츠는 전반적인 데이터가 RP-A601이 일정 수준의 효과를 보이고 있음을 시사하나, 최적의 평가 지표는 아직 결정되지 않았다고 설명했다.

이에 따라 애널리스트는 이 프로그램의 성공 가능성(PoS)을 20%에서 30%로 상향 조정했다.

주가 동향
금요일 발표 시점 기준 로켓파마 주가는 2.90% 하락한 6.53달러를 기록했다.