FDA, 희귀질환 치료제 승인 절차 간소화 방안 발표

미국 식품의약국(FDA)이 목요일 희귀질환 치료제 심사 과정의 속도와 예측 가능성을 높이기 위한 '희귀질환 증거 원칙(RDEP)'을 발표했다.

이 RDEP 절차를 통해 제약사들은 치료제의 효과를 입증하는데 사용할 수 있는 증거 유형에 대해 보다 명확한 지침을 받게 된다.

이 절차에 따른 승인은 하나의 적절하고 잘 통제된 연구와 함께 다음과 같은 강력한 확증적 증거를 기반으로 할 수 있다:

• 강력한 기전 또는 바이오마커 증거
• 관련 비임상 모델의 증거
• 임상 약력학 데이터
• 사례 보고서, 확장 접근 데이터 또는 자연경과 연구

RDEP 절차에 따른 심사 요청은 연방 식품의약품화장품법(FD&C Act) 526조에 따른 희귀의약품 지정 요청과는 별개이며 독립적이다. RDEP 절차에 따라 심사되는 의약품이 반드시 희귀의약품으로 지정되는 것은 아니다.

윌리엄 블레어는 수요일 보고서를 통해 "FDA가 희귀질환 유전자 치료제 평가에 있어 유연성을 계속 보여주는 것은 고무적이지만, 이 프레임워크가 개발 과정과 승인 일정에 미칠 실질적인 영향은 아직 불분명하다"고 밝혔다.

현재 뉴로진의 NGN-401, 로켓 파마슈티컬의 RP-A501, 렉시오 테라퓨틱스의 LX2006, 울트라제닉스 파마슈티컬의 UX111과 DTX401, 유니큐어의 AMT-130 등 여러 유전자 치료제가 이미 단일군 임상시험을 등록 시험으로 활용하고 있다.

윌리엄 블레어의 애널리스트는 8월, 비나이 프라사드 박사가 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 센터장으로 복귀하면서 세포 및 유전자 치료 분야에 변동성이 다시 발생할 수 있다고 언급했다. 프라사드 박사는 대리 평가변수를 기반으로 한 생물제약 업계와 FDA의 광범위한 신속승인 사용을 공개적으로 비판해왔다.

대리 바이오마커 대신 중간 임상 데이터에 더 많이 의존하는 희귀질환 치료제 개발 기업들이 프라사드 박사의 복귀 하에서 더 나은 성과를 낼 것으로 예상된다.