로켓파마 유전자치료제 안전성 우려에 규제 불확실성 증가

로켓파마슈티컬스(NASDAQ:RCKT)가 화요일 희귀 X연관 우성 유전질환인 다논병 치료를 위한 실험용 유전자치료제 RP-A501 관련 업데이트를 발표했다. 다논병은 심근병증(심장 근육 경직), 골격근병증(근력 약화), 지적 장애의 3대 임상 증상을 나타내는 질환이다.
RP-A501의 2상 핵심 임상시험에 참여한 환자가 예상치 못한 중대한 이상반응(SAE)을 경험했다. 해당 환자는 급성 전신 감염으로 사망했다.
니드햄의 애널리스트 길 블룸은 로켓파마의 투자의견을 매수에서 보유로 하향 조정하고, 목표가를 42달러에서 제시하지 않음으로 변경했다. 애널리스트는 회사의 주요 가치 동인에 대한 불확실성 증가를 하향 조정의 주요 이유로 꼽았다.
블룸은 애널리스트 보고서에서 "RP-A501의 효능에 대해서는 여전히 긍정적인 견해를 유지하고 있으나, 안전성 우려로 인해 제품에 대한 불확실성이 증가했다"고 밝혔다.
블룸은 더 단순한 면역억제 요법을 사용하는 로켓의 다른 AAV 프로그램들에 대한 영향은 제한....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................