칼비스타 `엑터리` FDA 승인…희귀 부종질환 첫 경구용 치료제

미국 식품의약국(FDA)이 칼비스타 파마슈티컬스(KalVista Pharmaceuticals Inc.)(나스닥:KALV)의 엑터리(성분명: 세베트랄스타트)를 12세 이상 성인 및 소아의 유전성 혈관부종(HAE) 급성 발작 치료제로 승인했다.
엑터리는 HAE 치료를 위한 최초이자 유일한 경구용 치료제다. HAE는 심각한 부종(혈관부종)이 반복적으로 발생하는 질환이다.
엑터리의 효능과 안전성은 칼비스타가 실시한 HAE 분야 최대 규모의 임상시험인 3상 KONFIDENT 임상시험을 통해 입증됐다고 회사 측은 월요일 성명을 통해 밝혔다.
2024년 5월 뉴잉글랜드 의학저널에 게재된 KONFIDENT 임상시험 데이터에 따르면, 엑터리는 위약 대비 유의미하게 빠른 증상 완화와 발작 중증도 감소, 증상 해소를 보였으며, 위약과 유사한 안전성 프로파일을 나타냈다.
이 임상시험에는 136명의 HAE 환자가 무작위 배정됐다.
이러한 결과는 더욱 실제 임상 환경에 가까운 KONFIDENT-S 공개 연장 시험을 .............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................