크리네틱스 파마수티컬스(나스닥: CRNX)가 말단비대증 치료를 위한 1일 1회 경구용 신약 팔소니파이(팔투소틴)의 임상시험 결과를 발표했다. 말단비대증은 성인에서 뼈와 장기, 기타 조직이 비정상적으로 커지는 희귀질환이다. 이번 데이터는 내분비학회 연례회의인 ENDO 2025에서 발표될 예정이다.
PATHFNDR-1 공개 연장 시험 결과 PATHFNDR-1 3상 시험은 월 1회 주사형 소마토스타틴 수용체 리간드(SRL) 치료로 생화학적 조절이 가능한 말단비대증 성인 환자들을 대상으로 진행됐다. 36주간의 무작위 위약 대조 기간 이후, 58명 중 53명(91%)이 진행 중인 단일군 공개 연장 시험에 참여했다. 중간 분석 결과는 총 연구 참여 96주(공개 연장 시험 60주) 데이터를 포함한다. 주사형 SRL에서 1일 1회 경구용 팔소니파이로 전환한 환자들의 평균 인슐린 유사 성장인자 1(IGF-1) 수치는 안정적으로 유지됐다. IGF-1 수치(평균 ± 표준오차)는 공개 연장 시험 기준시점에서 0.9...................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................