크리네틱스 파마, 희귀 성장장애 치료 첫 일일 복용 알약 FDA 승인

미국 식품의약국(FDA)은 목요일 크리네틱스 파마슈티컬스(나스닥: CRNX)의 팔소니파이(성분명 팔투소틴)를 수술에 불충분한 반응을 보이거나 수술이 불가능한 말단비대증 성인 환자의 1차 치료제로 승인했다.
말단비대증은 성장호르몬(GH)이 과다 생성되어 성인의 손, 발, 얼굴 특징이 비정상적으로 성장하는 희귀질환이다.
팔소니파이는 선택적 소마토스타틴 수용체 타입2 비펩타이드(SST2) 작용제로, 말단비대증 성인 환자를 위한 최초의 1일 1회 경구 치료제가 됐다.
이번 승인은 PATHFNDR-1과 PATHFNDR-2 3상 임상시험 데이터를 기반으로 했다. 이 임상시험들은 기존 치료를 받은 환자와 치료 이력이 없는 말단비대증 성인 환자들을 대상으로 팔소니파이의 안전성과 효능을 평가했다. 두 임상시험에서 팔소니파이는 일관되게 빠른 효과 발현, 신뢰할 수 있는 생화학적 조절, 지속적인 효능을 입증했다.
참가자들은 FDA가 인정한 환자 보고 결과 도구인 말단비대증 증상 일지(ASD)를 통해 측정된 두............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................