아이오니스 제약, 희귀 유전성 부종 질환 첫 RNA 표적 치료제 FDA 승인 획득

미국 식품의약국(FDA)은 목요일 아이오니스 제약(Ionis Pharmaceuticals)의 돈자라(Dawnzera, 성분명 도니달로르센)를 12세 이상 성인 및 소아의 유전성 혈관부종(HAE) 예방 치료제로 승인했다.
돈자라는 HAE 치료제 중 최초이자 유일한 RNA 표적 치료제로, HAE 급성 발작과 관련된 염증 매개체를 활성화하는 핵심 단백질인 혈장 프리칼리크레인(PKK)을 표적으로 한다.
HAE는 손, 발, 생식기, 위, 얼굴, 목 등 신체 여러 부위에 심각한 부종이 반복적으로 발생하는 희귀 유전질환이다. 미국 내 약 7,000명이 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.
돈자라 80mg은 자가 주사기를 통해 4주 또는 8주마다 한 번씩 피하 주사로 투여한다.
이번 승인은 제3상 OASIS-HAE 임상시험의 긍정적 결과를 바탕으로 이뤄졌다.
임상시험에서 4주 간격 투여 시 위약 대비 월간 HAE 발작률이 24주 동안 81% 감소해 주요 평가지표를 충족했다.
2차 평가지표인 2차 투여 이후..............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................