리제네론 파마슈티컬스(NASDAQ:REGN)가 화요일 전신성 중증근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 한 cemidisiran 단독요법의 3상 임상시험(NIMBLE) 결과를 공개했다. 전신성 중증근무력증은 눈, 얼굴, 목, 팔, 다리, 호흡 등 자발적 근육에 약화를 초래하는 희귀 만성 자가면역 질환이다. 이번 임상시험은 1차 및 주요 2차 평가지표를 모두 달성했다. cemidisiran은 보체인자 5(C5)의 순환 수준을 감소시키는 siRNA로, 이번 단독요법 임상에서 평균 74%의 보체 활성 억제 효과를 보였다.
cemidisiran 획기적 성과...전신성 중증근무력증 치료 판도 바꿀 수 있어 이번 임상에서는 cemidisiran과 C5 항체인 pozelimab의 병용요법도 평가했다. 약 99%의 보체 활성 억제 효과를 보인 병용요법(cemdi-poze)도 1차 및 주요 2차 평가지표를 달성했으나, cemidisiran 단독요법이 이들 평가지표에서 수치상 더 우수한 결과를 보였다. 환자들은.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................