바이오마린 대사질환 치료제 시장 PTC테라퓨틱스와 경쟁 격화 전망

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.)(NASDAQ:BMRN)이 토요일 새로운 3상 페가수스(PEGASUS) 임상시험 결과를 발표했다.
이번 데이터에 따르면 희귀 대사질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 청소년 환자를 대상으로 한 치료제 팔린직(페그발리아제-pqpz)이 혈중 페닐알라닌(Phe) 수치를 크게 낮춘 것으로 나타났다.
임상시험에는 12~17세 환자 55명이 참여했으며, 이 중 36명이 팔린직을 투여받았고 19명은 식이요법만 유지했다. 72주 후 팔린직 투여 환자의 45%가 기저치 대비 Phe 수치가 50% 이상 감소했으며, 다수가 가이드라인이 권장하는 수준이나 정상 수준에 도달했다.
안전성 결과는 성인 데이터와 일치했다. 현재 연장 시험이 진행 중이며, 바이오마린은 2025년 하반기 규제당국 제출을 계획하고 있다.
하지만 증권가는 PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)의 새로 승인된 세피언스가 경쟁 위험이 될 수 있다고 지적했다. 세피언스는 생후 1개월.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................