애비디티 바이오, 듀센형 근이영양증 치료제 1년 임상서 효과 입증

애비디티 바이오사이언스(NASDAQ:RNA)가 수요일 듀센형 근이영양증(DMD) 치료를 위한 EXPLORE44와 EXPLORE44-OLE 임상시험에서 델조타를 1년간 지속 투여한 환자들의 새로운 데이터를 공개했다.
DMD는 출생 시부터 디스트로핀 단백질이 결핍되어 매우 어린 나이에 시작되는 진행성 근육 손상과 약화를 특징으로 하는 희귀 유전질환이다.
이번 데이터는 여러 기능적 지표에서 기준치와 자연 경과 대비 질병 진행이 역전되고 개선되었음을 보여줬다.
델조타는 골격근과 심장 조직에 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)를 전달하여 디스트로핀 mRNA의 엑손 44를 특이적으로 건너뛰고 기능성 준전장 디스트로핀 생성을 가능하게 하도록 설계되었다.
준전장 디스트로핀은 주요 기능 도메인을 유지하며 DMD44 환자들에게 향상된 근육 보호 효과를 제공할 수 있다.

주요 데이터
델조타로 치료받은 시험 참가자들은 정상의 약 25% 수준으로 디스트로핀 생산이 통계적으로 유의하게 증가했으며, 총 디스.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................