로켓파마슈티컬스, FDA 유전자치료제 신청 수리에 주가 탄력

미국 식품의약국(FDA)이 로켓파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc.)(NASDAQ:RCKT)가 제출한 중증 백혈구부착결핍증-I(LAD-I) 치료용 유전자치료제 '크레슬라디'(marnetegragene autotemcel, marne-cel)의 생물학적제제 허가신청(BLA) 재심사를 수리했다.
LAD-I는 재발성 및 치명적 감염에 취약한 희귀 유전성 면역질환으로, 동종 조혈모세포 이식을 받지 않으면 대부분 유년기에 사망하는 것으로 알려져 있다.
FDA는 처방의약품 사용자수수료법(PDUFA) 기한을 2026년 3월 28일로 정했다.
이번 BLA는 크레슬라디의 글로벌 1/2상 임상시험에서 확보한 긍정적인 임상 효능 및 안전성 데이터를 근거로 제출됐다. 임상시험 결과에 따르면 투여 후 12개월 및 전체 추적 기간 동안 전체 생존율이 100%를 기록했다.
모든 1차 및 2차 평가변수가 충족됐으며, 치료 관련 중대한 이상반응 없이 모든 환자에서 내약성이 우수했다. 데이터 분............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................