프랙시스 프리시전 메디신스, 간질 신약 중기 임상서 고무적 결과 발표

프랙시스 프리시전 메디신스(Praxis Precision Medicines Inc.)(나스닥: PRAX)가 화요일 SCN2A 및 SCN8A 발달성 및 간질성 뇌병증(DEE) 환자를 대상으로 한 EMBOLD 2상 개념 증명 임상시험에서 렐루트리진의 최종 결과를 발표했다.

DEE는 발작, 뇌기능 장애, 지적 장애를 특징으로 하는 질환이다.

렐루트리진 투여 환자들은 위약 대비 46%의 운동 발작 감소 효과를 보였다.

16주차에 평가한 전반적 개선도 평가에서 렐루트리진 투여 환자들은 파괴적 행동(보호자 29%, 임상의 23%), 의사소통(43%, 31%), 발작 심각도 및 강도(71%, 62%), 각성도(57%, 69%)에서 개선을 보였다.

EMBOLD 장기 연장 시험에서 최소 28일 기간을 완료한 8명의 환자들은 운동 발작이 중앙값 기준 75% 감소했다. 렐루트리진 투여 중 5명의 환자가 28일 무발작 상태를 달성한 반면, 위약군에서는 한 명도 없었다.

EMBOLD 연구에서 렐루트리진은 전반적으로 환자들에게 안전하고 내약성이 좋았다.

이중맹검 기간 동안 7명의 환자가 일일 투여량을 0.5에서 1 mg/kg/day로 증량했다.

용량 감량이 필요한 환자는 없었다. 렐루트리진을 투여받은 환자들에게서 가장 흔한 이상반응은 감염, 구토, 발열, 졸음, 변비였다.

이상반응으로 인해 투약을 중단한 환자는 없었다.

프랙시스 프리시전은 지난 3월 광과민성으로도 알려진 광반응형 간질 환자들을 대상으로 한 PRAX-628의 2a상 개념 증명 연구 결과를 업데이트한 바 있다.