희귀 유전병 결절성 경화증 환자 치료제 `에피디올렉스` 효과 입증... 보호자들 인지기능 개선 등 효과 체감

결절성 경화증(TSC) 환자의 보호자 대다수가 카나비디올(CBD) 기반 치료제 '에피디올렉스'의 지속 사용 의사를 밝혔다. 보호자들은 발작 빈도 감소와 인지 및 의사소통 능력 향상 등의 효과를 체감했다고 전했다. 이는 재즈 파마슈티컬스(재즈파마, NASDAQ:JAZZ)가 발표한 BECOME-TSC(행동, 인지 및 에피디올렉스 관련 기타 효과) 보호자 설문조사 결과다.

에피디올렉스에 대한 새로운 데이터는 12월 6일부터 10일까지 미국 로스앤젤레스에서 열리는 2024 미국 뇌전증학회(AES) 연례 회의에서 9개의 포스터를 통해 발표된다.

에피디올렉스는 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 유일한 중증 뇌전증 치료용 CBD 처방약이다. 이 약물은 GW 파마슈티컬스가 개발했으며, 2021년 재즈파마가 GW파마를 인수했다.

에피디올렉스는 처음에 레녹스-가스토 증후군과 드라베 증후군 관련 발작 치료제로 승인받았다. 2022년에는 결절성 경화증 관련 발작 치료제로도 승인을 받았다. 결절성 경화증은 뇌, 피부, 심장, 눈, 신장, 폐 등 신체 여러 부위에 양성 종양을 유발하는 희귀 유전 질환이다.

재즈파마의 신경과학 글로벌 의학 및 과학 담당 책임자인 사라 에이커먼 박사는 "AES 2024에서 발표된 실제 임상 데이터는 희귀 뇌전증 환자 치료에 있어 에피디올렉스의 의미 있는 영향을 보여준다"며 "이번 연구 결과는 발작 조절을 넘어선 에피디올렉스의 이점에 대한 이해를 높이고, 다양한 뇌전증 증후군에 걸쳐 희귀 뇌전증 환자들의 충족되지 않은 요구를 해결하며, 서로 다른 환자군에서 일관된 효과를 보여준다"고 설명했다.

• BECOME-LTC 설문조사 결과, 102명의 간호사 중 85%가 에피디올렉스 투여 후 전반적인 발작 빈도가 감소했다고 보고했으며, 49%는 50% 이상 감소했다고 응답했다.
• CARE-EpiC(뇌전증 맥락에서 실제 에피디올렉스에 대한 보호자 분석) 횡단면 보호자 설문조사 결과, 에피디올렉스 투여 후 보호자들의 환자 신체, 정서, 행동 관리에 대한 추가 지원 필요성이 감소했으며, 환자의 웰빙과 보호자의 경험이 개선된 것으로 나타났다.
• EpiCom 임상시험 분석 결과, TSC 관련 신경정신의학적 장애(TAND) 관련 결과에서 에피디올렉스를 병용 투여한 후 TAND 자가보고 정량화 체크리스트와 이상행동 체크리스트에서 TSC 환자의 행동 문제 심각도가 개선된 것으로 나타났다.