4D 몰레큘러, 습성 황반변성 치료제 52주 임상결과 공개

4D 몰레큘러 테라퓨틱스(나스닥: FDMT)가 토요일 습성 황반변성(습성 AMD) 환자군을 대상으로 한 4D-150의 PRISM 임상 2b상 확장 코호트에서 52주 중간 데이터를 발표했다.

이번 발표에는 아플리버셉트 발현의 2년까지의 지속성에 대한 추가 데이터도 포함됐다.

PRISM 임상 2b상 확장 코호트의 4D-150 3E10 vg/eye(3상 계획 용량) 52주 유효성 결과 주요 내용(2025년 1월 15일 데이터 기준)

리제네론 파마슈티컬스(나스닥: REGN)의 아일리아(성분명: 아플리버셉트) 추가 주사를 받은 30명의 환자 하위그룹에서 주사 부담이 83% 감소했다. 이는 52주 동안 환자당 평균 0.97회의 추가 주사로, 8주 간격 아플리버셉트 2mg 표준 투여 시 예상되는 6.0회 대비 크게 감소한 수치다.

• 70%의 환자가 0-1회의 추가 주사만 필요했으며, 57%는 52주 동안 추가 주사가 전혀 필요하지 않았다.
• 최대교정시력(BCVA)이 +2.2 글자 개선되어 유지됐다.
• 광간섭단층촬영(OCT)으로 측정한 중심부 망막 두께(CST)가 -11μm 개선되어 변동성이 감소했으며, 추가 주사가 필요 없었던 환자들의 경우 -13μm 개선됐다.

최근 진단받은 환자 하위그룹에서는 87%가 0-1회의 추가 주사만 필요했고, 80%는 52주 동안 추가 주사가 필요하지 않았다.

• 52주 동안 주사 부담이 94% 감소했으며, 이는 8주 간격 아플리버셉트 2mg 표준 투여 시 예상되는 6.0회 대비 현저히 낮은 수치다
• 최대교정시력이 +3.1 글자 개선되어 유지됐다
• OCT로 측정한 CST가 -10μm 개선되어 변동성이 감소했으며, 추가 주사가 필요 없었던 환자들의 경우 -20μm 개선됐다

3E10 vg/eye 용량을 투여받은 모든 환자에서 최대 3년간의 추적 관찰 동안 4D-150의 내약성이 계속 우수한 것으로 나타났다.

현재까지 4D-150 관련 저안압, 안내염, 혈관염, 폐쇄성/비폐쇄성 망막혈관염 또는 맥락막 삼출은 관찰되지 않았다.

4D-150 프로그램 주요 일정

• 4FRONT-1과 4FRONT-2 3상 임상시험이 각각 2025년 1분기와 3분기에 시작될 예정이다.
• 1/2a상의 2년 데이터와 2b상 PRISM의 18개월 데이터는 2025년 4분기에 발표될 예정이다.
• 4FRONT-1과 4FRONT-2의 52주 1차 평가변수 결과는 2027년 하반기에 발표될 예정이다.

주가 동향: FDMT 주가는 월요일 마지막 거래에서 8.54% 하락한 5.46달러를 기록했다.