사렙타 치료제, 유전자 치료제 투여 후 환자 사망에 주가 급락

사렙타 치료제(Sarepta Therapeutics, Inc.)(나스닥:SRPT)가 뒤셴형 근이영양증 환자 대상 유일 승인 유전자 치료제인 엘레비디스(Elevidys)에 대한 업데이트를 공개한 후 주가가 하락세를 보이고 있다.

회사는 엘레비디스 치료를 받은 환자가 급성 간부전으로 사망했다고 보고했다.

급성 간 손상은 엘레비디스와 다른 AAV 매개 유전자 치료제의 알려진 부작용으로, 처방 정보에도 명시되어 있다.

회사는 이번 사례가 새로운 안전성 신호는 아니며 엘레비디스의 위험 대비 이점은 여전히 긍정적이라고 밝혔다. 다만 사망에 이르게 한 급성 간부전은 임상시험이나 처방 치료를 통해 800명 이상의 환자를 치료한 엘레비디스에서 이전에 보고되지 않은 수준의 심각한 간 손상이라고 설명했다.

또한 검사 결과 해당 환자는 최근 거대세포바이러스(CMV) 감염이 있었던 것으로 나타났으며, 담당 의사는 이를 잠재적 기여 요인으로 지목했다. CMV는 CMV 간염으로 알려진 간 감염 및 손상을 일으킬 수 있다.

엘레비디스는 뒤셴형 근이영양증의 근본적인 유전적 원인인 DMD 유전자의 돌연변이나 변화로 인한 디스트로핀 단백질 결핍을 해결하기 위해 설계된 1회 투여용 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 전달 치료제다. 이 치료제는 골격근에서 엘레비디스 마이크로-디스트로핀의 표적 생산을 위한 유전자를 전달한다.

사렙타는 1월에 엘레비디스의 EMBARK 3상 임상시험 파트 2의 중간 결과를 발표했다. 파트 1(평균 연령 5.98세)보다 1년 더 많은 연령(평균 7.18세)임에도 불구하고, 교차 치료를 받은 환자들은 사전 지정된 성향 가중 외부 대조군과 비교해 NSAA, 일어서기 시간(TTR), 10미터 걷기/달리기(10MWR) 기능 검사에서 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 기능적 이점을 보였다.

FDA는 2024년 6월 엘레비디스의 적응증을 DMD 유전자의 확인된 돌연변이가 있고 4세 이상인 뒤셴형 근이영양증 환자로 확대 승인했다.

주가 동향: SRPT 주가는 화요일 장전 거래에서 22.90% 하락한 78.10달러를 기록했다.