바이오마린, 청소년 대상 팔린직 임상3상 성공...적응증 확대 추진

바이오마린 파마슈티컬(NASDAQ:BMRN)이 페닐케톤뇨증(PKU) 청소년 환자를 대상으로 한 팔린직(Palynziq) 임상 3상 페가수스(PEGASUS) 시험의 톱라인 데이터를 발표했다. 이번 임상은 12-17세 청소년 55명을 대상으로 식이요법 단독 대비 팔린직의 효과를 평가했다.

PKU는 체내에서 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하지 못하는 희귀 유전성 대사 질환이다. 치료하지 않을 경우 뇌 손상, 지적 장애, 행동 장애 또는 발작을 일으킬 수 있다.

이번 임상의 주요 평가항목은 혈중 페닐알라닌 농도 변화와 청소년 대상 안전성 프로파일 특성 분석이다. 2차 평가항목으로는 총 식이단백질 섭취량 변화와 약물동태학이 포함됐다.

임상 결과 식이요법 단독 대비 12-17세 PKU 청소년 환자의 혈중 페닐알라닌 수치가 통계적으로 유의미하게 감소해 주요 유효성 평가항목을 달성했다.

안전성 결과는 기존에 알려진 약물 프로파일과 일치했다.

팔린직은 성인 PKU 환자 치료제로 승인된 최초이자 유일한 효소 치료제다.

바이오마린은 페가수스 임상 상세 결과를 향후 의학회의에서 발표할 예정이며, 팔린직의 청소년 적응증 확대를 위해 올해 안에 글로벌 보건당국에 제출할 계획이다.

팔린직은 PKU 환자에서 결핍된 페닐알라닌 수산화효소(PAH)를 페닐알라닌 암모니아 분해효소의 PEG화 버전으로 대체해 페닐알라닌을 분해한다. 이 약물은 내약성을 고려한 투여 요법으로 투여된다.

팔린직은 현재 미국에서는 성인 PKU 환자, EU·캐나다·브라질에서는 16세 이상, 일본에서는 15세 이상의 PKU 환자 중 기존 치료로 혈중 페닐알라닌 농도가 600마이크로몰/L 이상인 환자 치료제로 승인됐다.

주가 동향 바이오마린 주가는 수요일 마지막 거래에서 0.29% 상승한 68.14달러를 기록했다.