바이오마린 대사질환 치료제 시장 PTC테라퓨틱스와 경쟁 격화 전망

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical Inc.)(NASDAQ:BMRN)이 토요일 새로운 3상 페가수스(PEGASUS) 임상시험 결과를 발표했다.

이번 데이터에 따르면 희귀 대사질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 청소년 환자를 대상으로 한 치료제 팔린직(페그발리아제-pqpz)이 혈중 페닐알라닌(Phe) 수치를 크게 낮춘 것으로 나타났다.

임상시험에는 12~17세 환자 55명이 참여했으며, 이 중 36명이 팔린직을 투여받았고 19명은 식이요법만 유지했다. 72주 후 팔린직 투여 환자의 45%가 기저치 대비 Phe 수치가 50% 이상 감소했으며, 다수가 가이드라인이 권장하는 수준이나 정상 수준에 도달했다.

안전성 결과는 성인 데이터와 일치했다. 현재 연장 시험이 진행 중이며, 바이오마린은 2025년 하반기 규제당국 제출을 계획하고 있다.

하지만 증권가는 PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)의 새로 승인된 세피언스가 경쟁 위험이 될 수 있다고 지적했다. 세피언스는 생후 1개월 이상 PKU 환자를 대상으로 하는 일일 경구용 치료제다.

윌리엄블레어는 세피언스가 더 넓은 적응증, 간편한 투여 방법, 빠른 효과 발현, 우수한 안전성 프로필을 가지고 있어 팔린직의 시장 진입을 제한할 수 있다고 분석했다. 애널리스트 사미 코윈은 바이오마린의 청소년 적응증에 따른 매출 증가가 제한적일 것으로 예상하며, 세피언스가 장기 성장 전망을 약화시킬 수 있다고 경고했다.

한편 윌리엄블레어는 바이오마린의 복소고(Voxzogo) 제품군에도 잠재적 역풍이 있다고 지적했다. 경쟁 약물인 나베페그리타이드가 11월 30일까지 미 FDA 결정을 앞두고 있으며, 이번 분기 중 유럽 제출이 예상된다.