FDA, 사렙타 유전자치료제 투여 8세 환자 사망 조사 착수

미국 식품의약국(FDA)은 금요일 장 마감 후 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics Inc.)(NASDAQ:SRPT)의 듀센형 근이영양증 유전자치료제 엘레비디스(Elevidys)를 투여받은 8세 남아의 사망 사건에 대한 조사에 착수했다고 발표했다.
사망 사건은 2025년 6월 7일에 발생했으며, FDA는 안전성 우려를 조사하기 위해 제품 유통의 자발적 중단을 요청해 이를 수용했다.
엘레비디스는 사렙타 테라퓨틱스의 AAVrh74 플랫폼 기술을 사용한 아데노 관련 바이러스 벡터 기반 유전자치료제로, 듀센형 근이영양증 치료에 사용된다. 이 제품은 단회 정맥 투여로 투약된다.
FDA의 조사에도 불구하고 사렙타는 금요일 성명을 통해 "이 환자의 사망은 엘레비디스 치료와 무관한 것으로 판단됐다"고 밝혔다.
미국 외 지역에서 엘레비디스를 판매하는 로슈 홀딩(Roche Holding AG)(OTC:RHHBY)도 이에 동조하며, 해당 환자가 임상시험 참여자가 아니었으며 담당 의사가 사망 .............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................