FDA, 사렙타 근이영양증 유전자치료제 안전성 중단 해제...주가 급등

유전자 치료가 의료 치료의 유망한 영역으로 부상하면서 안전성 우려에 따른 규제 감독이 강화되고 있다. 사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ:SRPT)의 최근 상황은 바이오제약 산업에서 혁신과 환자 안전성 사이의 미묘한 균형을 보여준다.
월요일 미국 식품의약국(FDA)은 사렙타의 듀센형 근이영양증 유전자 치료제에 대한 자발적 중단 해제를 권고했다.
사렙타는 성명을 통해 FDA가 월요일 이를 통보했으며, 보행 가능한 듀센형 근이영양증 환자 치료를 위한 엘레비디스 출하를 '곧' 재개할 계획이라고 밝혔다.
FDA는 금요일 장 마감 후 엘레비디스 치료를 받은 8세 소년의 사망 사례를 조사 중이라고 발표했다.

FDA 신속 조치에 시장 낙관론 확산
올해 사렙타는 엘레비디스나 동일한 AAVrh74 플랫폼을 사용한 실험용 유전자 치료제를 투여받은 환자들에서 급성 간부전과 관련된 3건의 사망 사례를 보고했다. 이 중 한 건은 지대형 근이영양증 임상시험 중 발생했다.
지난주 사렙타는 자발적으로 미국 내 엘레비디스 출하를.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................