PTC테라퓨틱스, PKU 치료제 `세피언스` FDA 승인...핵심 매출원 부상

PTC테라퓨틱스(NASDAQ:PTCT)가 개발한 페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 '세피언스(SEPHIENCE, 성분명 세피압테린)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소아 및 성인 환자 대상 승인을 획득했다.

PKU는 단백질이 풍부한 음식에 포함된 아미노산인 페닐알라닌을 분해하지 못하는 희귀 유전질환이다. 이 질환은 지적장애, 발작, 행동장애를 유발할 수 있다.

이번 승인은 생후 1개월 이상의 소아 및 성인 환자 중 세피압테린 반응성 PKU로 인한 고페닐알라닌혈증(HPA) 치료에 대한 광범위한 적응증을 포함한다.

HPA는 인체에서 가장 흔한 아미노산 대사 이상으로, 혈중 페닐알라닌 수치가 높아지는 특징이 있다.

매튜 B. 클라인 PTC테라퓨틱스 CEO는 "PKU 환자들을 위한 중요한 이정표에 도달하게 되어 기쁘다"며 "세피언스의 임상 데이터와 희귀질환 치료제 출시 경험을 바탕으로 세피언스가 향후 표준치료제가 될 것"이라고 밝혔다.

FDA 승인은 3상 APHENITY 임상시험과 장기 연장 연구에서 입증된 유의미한 효능과 안전성, 치료 효과의 지속성에 근거했다.

윌리엄블레어는 미국 내 PKU 환자가 약 1만7000명인 점을 감안할 때, 경영진이 발표한 초기 상업화 전략은 PKU 청구 데이터의 80% 이상을 차지하는 104개 센터의 1200명의 처방의를 대상으로 할 것이라고 전했다.

세피언스의 도매획득원가(WAC)는 월 4만 달러, 연간 48만 달러 수준이다.

회사는 초기에 바이오마린 파마슈티컬(NASDAQ:BMRN)의 쿠반(사프롭테린 디하이드로클로라이드)과 같은 경구용 치료제에 실패했거나 잘 조절되지 않는 환자들을 우선적으로 타겟팅할 예정이며, 이는 PKU 환자의 40%를 차지할 것으로 추정된다.

경영진은 치료 시작 신청서를 즉시 이용할 수 있으며, 8월부터 미국 환자들에게 첫 출하가 시작될 것이라고 밝혔다.

PTC는 투자자 발표에서 세피언스의 잠재적 매출 기회가 10억 달러를 넘을 것으로 전망했다.

윌리엄블레어는 광범위한 적응증을 포함한 미국 내 세피언스 승인이 PTC의 중요한 성과이며, PKU 환자들의 새로운 표준치료제가 될 수 있다고 평가했다.

애널리스트 사미 코윈은 세피언스가 회사의 핵심 매출 동력이 될 것이며, PTC가 현금흐름 흑자를 달성하는 데 중요한 자산이 될 것이라고 분석했다.

윌리엄블레어는 아웃퍼폼 등급을 유지하며, 세피언스의 2031년 글로벌 최대 매출을 22억 달러, 2025년 총매출을 17.1억 달러로 전망했다.

주요 증권사 투자의견

UBS는 매수의견을 유지하고 목표가를 71달러에서 80달러로 상향했다.

캔터 피츠제럴드는 오버웨이트 의견을 유지하고 목표가를 112달러에서 120달러로 상향했다.

웰스파고는 오버웨이트 의견을 유지하고 목표가를 74달러에서 78달러로 상향했다.

바클레이스는 중립 의견을 유지하고 목표가를 42달러에서 46달러로 상향했다.

주가 동향

화요일 발표 시점 기준 PTC 주가는 12.44% 상승한 49.86달러를 기록했다.