로켓파마, 희귀질환 유전자치료제 FDA 임상중단 해제

로켓파마슈티컬스(NASDAQ:RCKT) 주가가 수요일 상승세를 보였다. 미국 식품의약국(FDA)이 다논병 치료제 RP-A501의 중요 2상 임상시험에 대한 중단 조치를 해제했기 때문이다.
이번 임상중단 해제는 3개월도 채 걸리지 않았다.
다논병은 희귀 X연관 우성 유전질환으로, 심근병증(심장 근육 경직), 골격근병증(근력 약화), 지적 장애의 3대 임상 증상이 나타난다.
지난 5월 회사는 급성 전신 감염으로 인한 환자 사망 사례를 보고한 바 있다.
이 중대한 이상반응은 모세혈관 누출 증후군과 관련된 임상 합병증으로, 미세 혈관(모세혈관)에서 체액과 단백질이 주변 조직으로 누출되는 증상이 발생했다.
FDA는 추가 평가를 위해 임상시험을 중단시켰다. 수요일 FDA는 로켓파마가 임상중단과 관련된 문제들을 만족스럽게 해결했다고 확인했다.
FDA는 먼저 RP-A501의 용량을 3.8 x 10¹³ GC/kg로 재조정하여 3명의 환자에게 각각 최소 4주 간격으로 순차적으로 투여하는 중요 임상시험 재개를 승....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................