알닐람, 뇌혈관 아밀로이드증 치료제 2상 임상 진행...신경질환 치료 판도 바꿀까

알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다.

임상 개요
알닐람은 뇌혈관 아밀로이드증(CAA) 환자를 대상으로 ALN-APP 약물의 효능과 안전성, 내약성, 약력학적 특성을 평가하는 2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 임상은 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 진행되며, 산발성 및 네덜란드형 CAA 환자들의 질병 진행에 대한 ALN-APP의 영향을 평가하는 것을 목표로 한다.

치료 방법
이번 임상에서는 척수강 내 투여 방식의 실험약물 ALN-APP가 시험된다. 위약군 참가자들은 선택적 연장 기간 동안 ALN-APP 투여 기회를 갖게 된다.

임상시험 설계
이 중재 임상시험은 무작위 배정과 병행군 방식으로 설계됐다. 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두가 배정 정보를 알 수 없는 4중 맹검 방식을 채택했으며, 주요 목적은 치료 효과 입증이다.

진행 일정
임상시험은 2024년 4월 19일에 시작됐으며, 1차 완료는 2025년으로 예상된다. 가장 최근 업데이트는 2025년 8월 27일에 이뤄졌다. 이러한 일정은 연구 진행 상황을 파악하고 결과를 예측하는 데 중요한 지표가 된다.

시장 영향
이번 임상시험의 진행 상황은 알닐람의 주가에 상당한 영향을 미칠 수 있다. 특히 ALN-APP가 효과를 입증할 경우, 투자자들의 신뢰도가 높아지고 신경질환 치료제 시장에서 알닐람의 경쟁력이 강화될 것으로 전망된다.

현재 이 임상시험은 환자 모집 단계에 있으며, 추가 정보는 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.