호스 테라퓨틱스, KIT 돌연변이 암 치료제 전임상서 효과 입증

호스 테라퓨틱스(NASDAQ:HOTH)가 정밀 안티센스 치료제 후보물질 HT-KIT의 다중 전임상 프로그램 결과를 화요일 발표했다.
HT-KIT는 위장관 기질종양(GIST), 전신성 비만세포증, 특정 백혈병에서 종양 유발인자로 작용하는 돌연변이 KIT mRNA를 억제하도록 설계된 정밀 안티센스 올리고뉴클레오티드다.

전임상 효능 및 안전성 주요 결과
HT-KIT는 위장관 기질종양과 전신성 비만세포증의 전임상 모델에서 투여 24시간 만에 유의미한 종양 세포 사멸을 유도했으며, 8일째에는 통계적으로 유의미한 종양 축소가 관찰됐다.
시험관 실험에서 HT-KIT는 여러 공격성 암의 종양 유발인자인 KIT 발현을 80% 이상 억제했다.
다회 투여 생체 실험에서 간, 신장, 비장, 골수, 흉선을 포함한 주요 장기에서 표적 외 독성이 나타나지 않았다.
전임상 안전성 연구에서는 3.0mg/kg 투여 시 간 무게가 1.11g에서 1.32g으로 비례적으로 증가했으며, 모든 장기에서 육안적 병리 소견이 관찰되지 않.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................