아지오스제약 혈액질환 치료제 확장 승인, FDA 결정 연기

미국 식품의약국(FDA)이 아지오스제약(Agios Pharmaceuticals, Inc.)(NASDAQ:AGIO)의 피루킨드(Pyrukynd, 성분명 미타피밧) 적응증 확대를 위한 보완 신약신청(sNDA)에 대한 처방약사용자수수료법(PDUFA) 심사 기한을 3개월 연장했다. 새로운 심사 기한은 2025년 12월 7일이다.
이번 연장은 FDA의 최근 정보 요청에 따라 아지오스제약이 간세포 손상 위험을 완화하기 위한 위험평가 및 완화전략(REMS)을 제출한 데 따른 것이다. 해당 위험은 기존 피루킨드 보완 신약신청에서 언급된 바 있다.
REMS 제출은 피루킨드 보완 신약신청의 중대한 수정 사항으로 간주되어 3개월의 심사 기간이 추가됐다. 이번 연장은 FDA가 요청하거나 아지오스제약이 제출한 새로운 효능 또는 안전성 데이터와는 무관하다.
피루킨드 보완 신약신청은 수혈 비의존성(NTD) 및 수혈 의존성(TD) 알파/베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 한 ENERGIZE와 ENERGIZE-T 3............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................