아스트라제네카, 소아 희귀암 치료제 FDA 승인 확대

미국 식품의약국(FDA)은 수요일 아스트라제네카(NASDAQ:AZN)의 코셀루고(성분명 셀루메티닙) 과립제와 캡슐제에 대해 1세 이상 소아 환자의 신경섬유종증 1형(NF1) 치료제로 승인을 확대했다. 이는 수술이 불가능한 증상이 있는 신경총 신경섬유종(PN)이라는 양성 신경초 종양 환자를 대상으로 한다.

신경섬유종증은 신경계, 피부, 뼈에 양성 종양이 자라는 유전성 질환군이다.

FDA는 2020년에 이미 2세 이상 소아 환자의 수술이 불가능한 증상이 있는 PN을 동반한 NF1 치료제로 셀루메티닙 캡슐제를 승인한 바 있다.

이번 수요일의 승인은 건강한 성인을 대상으로 한 상대적 생체이용률(BA) 연구(연구 89)에서 경구용 과립제와 승인된 캡슐제 제형 간의 적절한 연계성, 그리고 SPRINT 2상 임상시험 Stratum I(캡슐제, 2세 이상)과 SPRINKLE 연구(과립제, 1세 이상)에서 소아 환자군 간의 노출 일치성을 근거로 이루어졌다.

제형 간 유사한 노출은 2세 이상 소아 환자의 효능을 1세 이상으로 확대 적용하는 것을 뒷받침한다.

체표면적을 기준으로 권장되는 셀루메티닙 용량은 1일 2회 25mg/m²을 경구 투여하며, 질병이 진행되거나 수용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 투여한다.

SPRINT 임상시험은 상당한 이환율 위험 없이 수술적 제거가 불가능한 측정 가능한 표적 PN이 있는 NF1 소아 환자에서 셀루메티닙의 효능을 조사했다.

주요 효능 평가지표인 전체 반응률(ORR)은 66%였다. 모든 환자가 부분 반응을 보였으며, 반응자의 82%가 12개월 이상 지속되는 반응을 보였다.

동일한 반응 기준을 사용한 독립적인 중앙검토에서는 44%의 ORR을 보였다.